A Ritka és Veleszületett Rendellenességgel Élők Országos Szövetsége (RIROSZ) üdvözli a kormányzat azon törekvését, hogy az egyik ritka betegség, a SMA izomsorvadás (Spinal Muscular Atrophy (SMA)) gyógyszeres terápiája elérhetővé váljon Magyarországon is.

Az intravénás immunglobulin-kezelés (IVIG) hatékonysága bizonyított dysimmun neuropathiákban. Az Európai Unió kiemelten foglalkozik a ritka betegségekben szenvedők kezelésének és gondozásának kérdéseivel (Commission Expert Group on Rare Diseases – korábban EUROCERD). 2013-ban hazánkban is elkészült a Ritka Betegségek Nemzeti Terve, amelyet Balog Zoltán miniszter aláírásával az EU illetékeseihez továbbítottak.

Megnyílt a Mentőöv Információs Központot és Segélyvonalat, amely a ritka betegségekkel kapcsolatos információkat nyújt a betegeknek, a szakembereknek és a döntéshozóknak egyaránt.

A modernkori gyógyítás és szolidaritáson alapuló ellátórendszert feszítő legnehezebb kérdés, hogy mindabból, amit a tudomány kínál, mi legyen az, amire pénzt szánunk a rendelkezésre álló szűkös költségvetésből úgy, hogy az valós haszonnal járjon.

Az Európai Unió Bírósága megsemmisítette az Orphacol forgalombahozatali engedélyének megadását megtagadó bizottsági határozatot. A törvényszék szerint a szer több mint tíz éve jól megalapozott gyógyászati alkalmazással rendelkezik.

"Orphan drug" (ritka betegségek gyógyszere) besorolást kapott az FDA-tól a gyomor-bél rendszeri kötőszöveti tumorok kezelésére szolgáló regorafenib.

Mostanában az Egyesült Államok gyógyszerpiacán visszaesett az új gyógyszerek megjelenése. Az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság (FDA) statisztikái szerint 2005 és 2009 között átlagosan 22,6 új gyógyszert és biológiai szert jegyeztek be. Egy évtizeddel korábban (1995 és 1999 között) azonban ez a szám jóval több, 37,2 volt. Paradoxnak tűnik az új gyógyszerek fejlesztésének csökkenése, ugyanis a kutatásokba és fejlesztésekbe egyre többet invesztáltak, és a gyógyszergyártók folyamatosan magas bevételekről számoltak be.

Az Európai Gyógyszerhatóság (EMA) Menedzsment Testülete 2010. december 16-i ülésén elfogadta a hatóság 2011-es munkaprogramját és költségvetését.