Az amerikai és európai egészségügyi szabályozó hatóságok augusztus óta négy, legalább 2 millió dollárba kerülő új gyógyszert hagytak jóvá, amelyek egyszeri alkalmazás után meggyógyítanak, illetve kezelnek ritka genetikai betegségeket. Legutóbb az Ausztrál CSL Hemgenix nevű, hemofília B kezelésére szolgáló készítményét hagyták jóvá az Egyesült Államokban, ennek a készítménynek az ára minden rekordot megdöntött 3,5 millió dollárral, írja a lap.
A legutóbbi négy gyógyszer közül a CSL készítménye a legdrágább, de a többi sem nevezhető olcsónak: a Bluebird Skysona nevű génterápiája egy ritka, gyermekeket érintő neurológiai betegségre 3 millió dollárba kerül, míg Zynteglo nevű készítménye egy örökletes vérbetegségre kínál megoldást, 2,8 millió dollárért. A Novartis izomsorvadásos betegséget kezelő Zolgensma nevű gyógyszere pedig 2,1 millió dollárba kerül.
A vállalatok azzal érvelnek, hogy nem csak a betegek életét teszik jobbá azzal, hogy egyszeri kezeléssel jelentősen javítják az érintettek állapotát, hosszabb távon az egészségügyi rendszer is jobban jár, mivel megspórolják más gyógyszerek, kezelések és kórházi ápolások több millió dolláros költségét. Az egészségbiztosítók azonban nincsenek felkészülve ilyen nagy összegű kifizetések kezelésére, mivel már megszokták, hogy a kezelésekért visszatérő alapon fizessenek. Ráadásul a génterápiák újak, így a biztosítók nincsenek minden esetben meggyőződve arról, hogy hoszabb távon is működni fognak.
