Megkapta a génterápiát az első kiszűrt SMA-s újszülött

Megkapta a génterápiát az első kiszűrt SMA-s újszülött

Múlt hét pénteken megtörtént az első újszülött korban kiszűrt SMA-s csecsemő génterápiás kezelése a Magyarországi Református Egyház Bethesda Gyermekkórházában. Az Európában is újdonságnak számító korai szűrés eredményeként ő a legfiatalabb csecsemő, aki a génterápiás kezelésnek köszönhetően tünetmentes életre kap esélyt.

Több millió dolláros génterápiák a gyógyszerpiacon

Több millió dolláros génterápiák a gyógyszerpiacon

Számos új gyógyszer – többségük génterápia – ígéri, hogy egyetlen kúrával gyógyítja vagy kezeli a ritka betegségeket, írja a VG. Ezek viszont több millió dollárba kerülnek, így a kifizetésük kihívás a betegeknek és az egészségbiztosítóknak egyaránt.

Minden 18 év alatti SMA-s beteg megkaphatja a kezelést

Minden 18 év alatti SMA-s beteg megkaphatja a kezelést

Megszületett megállapodás az SMA kezelésére szolgáló, egyetlen, Európában is törzskönyvezett készítmény forgalmazójával, így valamennyi 18 év alatti gyermek hozzájuthat a kezeléshez – jelentette be az emberi erőforrások minisztere pénteki, budapesti, korlátozottan nyilvános sajtótájékoztatóján.

Engedélyt kapott a történelem legdrágább orvossága

Engedélyt kapott a történelem legdrágább orvossága

A Novartis megkapta az Egyesült Államok hatóságainak jóváhagyását egy génterápia alkalmazásához, amelynek ára 2,1 millió dollár, számol be a Növekedés.hu.

Újabb génterápiás szert engedélyezett az FDA

Újabb génterápiás szert engedélyezett az FDA

Az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerfelügyelet (FDA) engedélyezte Kite Pharma terápiáját, amely már a második engedélyezett génterápiás rákgyógyszer, adja hírül a 444.hu.

Leukémia: jöhet a génterápia?

Leukémia: jöhet a génterápia?

Az Amerikai Élelmiszer- és Gyógyszer Engedélyeztetési Hivatal (FDA) egyik bizottsága azt javasolja, hogy engedélyezzék leukémiás gyerekek és fiatalok génmódosítással járó kezelését.

Új génterápia egy veleszületett immunbetegség kezelésére

Új génterápia egy veleszületett immunbetegség kezelésére

Sikerrel alkalmaztak egy új génterápiás eljárást veleszületett immunbetegség, a Wiskott-Aldrich-szindróma (WAS) kezelésére francia és brit tudósok, akik eredményeiket a Journal of American Medical Association (JAMA) legújabb számában ismertetik.

Gyógyszeripari hírek: HIV, kísérleti stádiumú bőrrák terápia

Gyógyszeripari hírek: HIV, kísérleti stádiumú bőrrák terápia

Géntarápia, új gyógyszer bőrrákra, 1 millió dolláros adomány. 

A világ legdrágább terápiája

A világ legdrágább terápiája

A Glybera egy örökletes betegség, a familiáris lipoprotein-lipáz-hiány kezelésére szolgál, igazi áttörésnek számít, és felnőtt betegek számára javallott.

Mérföldkő a génterápiában

Mérföldkő a génterápiában

Angol és amerikai kutatók sikeresen kezeltek hat véralvadászavarban, hemofília B-ben szenvedő beteget úgy, hogy beadták nekik a betegséget okozó károsodott gén normális formáját – ez áttörést jelent a génterápia eddig nem túl sikeres területén. A hemofília B – amelynek Viktória királynő is hordozója volt, és Európa számos királyi házát érintette – 20 éve az első olyan jól ismert betegség, amely génterápiával kezelhetőnek tűnik.

Új módszer rezisztens baktériumok ellen

Új módszer rezisztens baktériumok ellen

Egyre nagyobb népegészségügyi probléma az antibiotikumoknak ellenálló baktériumok terjedése, sőt olyan baktériumok is komoly gondot okoznak, amelyek elvileg érzékenyek ezekre a szerekre, ám tápanyaghiányos, "éhező" állapotban mégis rezisztenssé válnak. Amerikai kutatók most új módszert ajánlanak az ellenálló baktériumok kicselezésére.

Mérföldkő a cisztikus fibrózis kezelésében

Mérföldkő a cisztikus fibrózis kezelésében

Az első oki terápia, ami hasznosnak bizonyul a leggyakoribb öröklődő tüdőbetegség egyik fajtájának kezelésében.