Ha az FDA elfogadja az ajánlást, ez lenne az első génterápia, amely piacra kerülhet, írja a New York Times nyomán az Index. Az eljárás genetikailag módosítaná a páciens sejtjeit, mely a tudósok szerint "élő gyógyszerré" alakulna, és megerősítené az immunrendszert annyira, hogy felvegye a harcot a betegséggel szemben.

Az eljárás minden páciens számára önálló kezelést jelentene, melynek keretében először eltávolítanák egyes sejtjeiket, azokat a Novartis gyógyszergyárába vinnék, ahol kiolvasztanák és kezelnék őket, majd újra lefagyasztva szállítanák vissza a kórházba. A módszer az eddig kezelt betegek esetében a leukémia visszafejlődésével és esetenként teljes gyógyulással is járt, és az orvosok a 3 és 25 év közötti , akut B-sejtes limfoid leukémiás betegek kezeléséhez engedélyeznék. 

A bizottság egyedüli kétségeit a mellékhatások okozzák, a terápia hatékonyságát nem kérdőjelezték meg. Egy másik korábbi páciens apja, Don McMahon azt emelte ki, hogy az egyéb terápiáknál sokkal kevésbé viselte meg a gyerekét ez az eljárás. 

A terápia engedélyezése esetén egyelőre csak korlátozottan lesz alkalmazható, mert a páciensek a mellékhatások miatt állandó orvosi felügyeletre szorulnak, és egyébként is egy viszonylag ritka leukémia-fajtáról van szó, mely az esetek többségében hagyományos eljárással is gyógyítható. Akiknél az nem hoz sikert, akkor jöhetne szóba a génterápia.