A Northwest Biotherapeutics biotechnológiai cég egy évtizeddel ezelőtt mindössze három alkalmazottat foglalkoztatott, és körülbelül egy hét választotta el a bezárástól, amikor egy befektető jelentkezett náluk egy éves szakmai konferencián. A befektető, Linda Powers 2007-re a marylandi központú cég elnöke lett, ő továbbra is a legnagyobb részvényes, és az elmúlt időkben több mint 20 millió dollárt fektetett be a cégbe. A vállalat legjelentősebb projektje kísérleti gyógyszerek kifejlesztése és tesztelése az agydaganatok és ezen belül is az inoperábilis tumorok kezelésére.
A Northwest Biotherapeutics jelenlegi értéke megközelíti a 300 millió dollárt, részvényeinek értéke idén 75 százalékkal emelkedett. A vállalati befektetők között olyan cégek szerepelnek, mint például a Goldman Sachs, és több ipari elemző is ellátja tanácsaival a cégvezetést.
Más potenciális befektetőknek ugyanakkor fenntartásaik vannak a céggel kapcsolatban, legfőbb ellenérvéként azt fogalmazva meg, mennyire bizonytalan, kockázatos dolog nehezen kezelhető betegségekre gyógyszerfejlesztési stratégiát építeni.
A Northwest túlélésének kulcsát az agytumorok terápiájára kifejlesztett, DSVax-L nevű szerre vonatkozó meggyőző vizsgálati eredmények képezik. Egy hasonló, DCVax-Directnek nevezett szer tesztelését is megkezdték egy sor olyan szolid daganatban, melyek nem távolíthatók el műtéti úton (például a vastagbélben, hasnyálmirigyben, emlőben és bőrben). E kísérleti gyógyszerek az új hatóanyagok ama egyre szélesedő körébe tartoznak, melyek a szervezet saját immunrendszerét mozgósítják arra, hogy pusztítsa el a ráksejteket. A DCVax-L-kezelés lényege, hogy a szervezet saját éretlen dendritikus sejtjeit kinyerik és laboratóriumi körülmények között egy tucat olyan antigénnel vagy fehérjével hozzák össze, melyeket a műtét során eltávolított agyszövetből vontak ki. A tisztított forma visszafecskendezését követően a DCVax-L azonnal arra készteti a T- és B-sejteket, hogy a nyirokcsomókból kikerülve elárasszák az egész szervezetet, megkeressék, megtámadják és elpusztítják azokat a sejteket, melyek tartalmazzák a célantigént.
Egy kis vizsgálatban, melybe 20, frissen diagnosztizált agytumoros beteget vontak be, a DCvax-L-lel kezelt betegek csoportjában 3 év volt az átlagos túlélés, több mint kétszerese a szokványos módszerekkel kezelt betegek csoportjában regisztrált 14,6 hónapnak.
„Amennyiben a DCVax-L pozitív eredményeket ad, úgy az agytumorok kezelésének új standardjává válhat, és potenciálisan több százmillió dolláros forgalmat generálhat az újonnan diagnosztizált esetek kezelése kapcsán – mondja Carol Werther, a Summer Street Research biotechnológiai elemzője. – Ha pedig más szolid daganatok ellen is eredményesnek bizonyul, úgy akár multimillliárdos forgalmat is hozhat.”
A Northwestern olyan korai fázisú vizsgálatok eredményeire hivatkozik, melyek szerint DCVax-L alkalmazását követően a túlélés két esetben is elérte az egy évtizedet. Más esetekben a betegek 5 év vagy még annál hosszabb idő elteltével is túléltek úgy, hogy közben jelentősebb mellékhatások nem léptek fel.
Werther ugyanakkor arra figyelmeztet, hogy a DCVax-L financiális szempontból „igen kockázatos és spekulatív termék”, mivel a befektetők jelenleg is várnak a későbbi stádiumú klinikai vizsgálatok eredményeire, melyekben az eddigieknél több beteg vesz részt, és melyek a gyógyszerrel kapcsolatos első véletlen besorolásos vizsgálatokat jelentik. Az első eredmények 2015 első felére várhatók.
Boris Peaker, az Oppenheimer & Co elemzője ezzel kapcsolatban megjegyzi, hogy a jelenleg is folyó fázis III vizsgálatban több orvos és genetikailag összetettebb betegcsoportok vesznek részt. „Amennyiben a szer jól teljesít a fázis III vizsgálatban, ez hatalmas győzelem lesz a fejlesztést végző Northwest Biotherapeutics számára, mivel e betegek kezelésében nincs túl sok megfelelő megoldás a kezünkben, és az máris biztos, hogy a betegek a DCVax-L-t jobban tolerálják, mint a kemoterápiát. Ha pedig agydaganatokban hatásosnak bizonyul, akkor hatásosnak kell lennie más szolid tumorokkal szemben is” – véli.
