A lap szerint a New England Journal of Medicine folyóiratban június 20-án jelent meg a University of Toronto kutatóinak tanulmánya, amelynek fő megállapítása, hogy egy allogén őssejtből származó szigetsejt-terápia (zimislecel) helyreállította az inzulintermelést és megszüntette a súlyos hipoglikémiát 1-es típusú cukorbetegségben szenvedő felnőtteknél, már a kezelés első évében.
Világszerte több mint 8 millió ember él 1-es típusú diabétesszel, egy olyan egész életen át tartó betegséggel, amelyet az inzulintermelő béta-sejtek elvesztése jellemez. Ezen sejtek nélkül a szervezet elveszíti a vércukorszint szabályozásának képességét, és a betegek folyamatos inzulinkiegészítésre szorulnak, hogy elkerüljék az életveszélyes szövődményeket. Az automatizált inzulinadagoló rendszerek és a folyamatos glükózmonitorok sok beteg számára bővítették a lehetőségeket, ám még intenzív inzulinkezelés mellett is a legtöbbjük soha nem éri el az ajánlott glikémiás célértékeket.
A hasnyálmirigy-szigetek vagy teljes szervek átültetése helyreállíthatja a fiziológiai glikémiás kontrollt. Ezek a beavatkozások azonban a donor szöveteitől függnek, és sok recipiensnek több, különálló donortól származó graftra van szüksége ahhoz, hogy részleges inzulinfüggetlenséget érjen el. A béta-sejtek pótlására alkalmas, következetes, méretezhető módszerek eddig nem álltak rendelkezésre.
A most közült tanulmányban a kutatók egy fázis I/II. klinikai vizsgálatot végeztek annak értékelésére, hogy a zimislecel biztonságosan helyreállíthatja-e a szigetsejtek működését és javíthatja-e a glikémiás kontrollt 1-es típusú cukorbetegségben szenvedő betegekben. Ehhez 14 önkéntest vontak be a vizsgálatba, majd a kezelést követően legalább 12 hónapos utánkövetésben vettek részt. A 18 és 65 év közötti, 1-es típusú cukorbetegségben szenvedő, hipoglikémia-érzékenységi zavarral küzdő és az előző évben legalább két súlyos hipoglikémiás eseményt átélt résztvevők egy gravitációval segített portális vénás infúziót kaptak a zimislecel készítményből. Mindannyiuknál legalább három hónapig folyamatos glükózmonitorozást alkalmaztak a vizsgálatba való felvétel előtt, és minden résztvevőt glükokortikoidmentes immunszuppresszív terápiával kezeltek, beleértve az indukciós és fenntartó kezeléseket.
A 12 teljes adagot kapó résztvevő közül mindegyiküknél elmaradt a súlyos hipoglikémia, HbA1c-értékük 7% alá csökkent, és az első évben az idő több mint 70%-ában 70–180 mg/dl közötti tartományt mértek náluk. A 12 kezelt betegből 10 inzulinfüggetlenné vált, a maradék kettőnél pedig jelentősen csökkent az átlagos inzulinadag.
A leggyakoribb súlyos mellékhatás a neutropénia volt, amelyet három résztvevőnél figyeltek meg. Két halálesetet jelentettek: az egyik cryptococcus okozta meningitisnek volt tulajdonítható, míg a másikat már korábban fennálló neurokognitív károsodás előrehaladása idézett elő.
