hero

Forrás:

Portfolio
Becsült olvasási idő: 0 perc
Az EMA javasolta a Pfizer génterápiáját hemofília B esetén

Az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) a „feltételes forgalomba hozatali engedély” megadását javasolta a Pfizer készítményére, amelyhez a normális esetben előírtnál kevésbé átfogó adat szükséges, és a gyógyszerhiány mérséklésére szolgál, írja a Portfolio.

Az Egyesült Államokban és Kanadában a készítmény, nemrégiben megkapta a gyógyszerfelügyelet engedélyét a Pfizer készítménye, egyszeri terápiaként alkalmazva. A terápia ára az Egyesült Államokban 3,5 millió dollár.

A Pfizer terápiáját úgy tervezték, hogy hetente vagy havonta többször, intravénásan beadott infúzióval serkentse a fehérje termelését a beteg saját szervezete által.

Az ajánlás egy késői szakaszban lévő vizsgálaton alapul, amelyben a terápia egyetlen adagja egy év elteltével ugyanolyan jól működött, mint a standard fehérjeinfúziók, és a betegek 60 százalékánál a vérzés teljesen megszűnt, szemben a hagyományos infúziót kapók 29 százalékával, írja a Portfolio.

Borítókép: archív

Kvízek
Kiemelt rovataink