Kipróbálás alatt a hemofília A génterápiás gyógyítása

A hemofília A kezelésében fázis I. klinikai vizsgálatokban sikeresnek bizonyult az a génterápiás módszer, ami a hiányzó VIII-as véralvadási faktor átírásáért felelős DNS szakaszt juttatja be a humán sejtmagba adeno-asszociált vírus vektorral.