Az új szabályokkisebb súlyt adnának az egykaros vizsgálatoknak, bár nem zárják ki azokat, az egyes tagállamok maguk hozhatják meg döntéseiket. Az egészségügyi technológiaértékelésről szóló rendelet január 12-től a rákgyógyászati és a fejlett terápiás készítményekre, 2030-tól pedig valamennyi gyógyszerre vonatkozik.

A tiltakozók szerint ez megnehezíti a ritka betegségek gyógyszerinek engedélyeztetését, mivel a drága tömegkísérleteket helyezik az előtérbe.

A sejt- és génterápiás ágazat érdekvédelmi szervezete, az Alliance for Regenerative Medicine (ARM) szerint a randomizált kontrollvizsgálatok túl drágák és etikátlanok, mivel egy súlyos betegségben szenvedő személynek hatástalan placebót adnak.

Az iránymutatásokat a rák és a ritka betegségek kezelésére szolgáló innovatív, de drága új sejt- és génterápiák iránti növekvő érdeklődés miatt vezették be. Az IQVIA piackutató szerint 2023 végéig világszerte 76 sejt- és génterápiát hoztak forgalomba, ami kétszerese az egy évtizeddel korábbi számnak. Az ARM elemzése szerint az EU-ban engedélyezett és elérhető fejlett terápiák mintegy 80 százaléka olyan egykaros vizsgálatokat alkalmaz, amelyek nélkülözik a kontrollcsoportot, írja a Portfolio.

Borítókép: archív