Nem ér véget a PharmaLab program, sőt, ez adja az alapját az új, Misszióvezérelt Nemzeti Laboratóriumok rendszerének – jelentette be Bódis László innovációért felelős helyettes államtitkár az eseményen. – A cél már nemcsak a kutatás, hanem az, hogy a laborfalak közül kilépve valódi megoldások szülessenek a társadalmi és gazdasági kihívásokra.  A PharmaLab az elmúlt években sikeresen ültette egy asztalhoz az egyetemeket, a kutatóintézeteket és a piaci szereplőket. Ez a hálózat ma már a korai kutatásoktól a gyártás előszobájáig képes végigkísérni egy-egy új terápiás eljárás vagy gyógyszer útját. 

Mi várható a közeljövőben?

• A 20 milliárd forintos keretösszegű Misszióvezérelt Programra ötszörös volt a túljelentkezés, ami mutatja a hazai kutatói kedv erejét.
• Egy külön 10 milliárdos gyógyszerfejlesztési program is indult, hiszen az élettudományok területén rejlik a legnagyobb magyar innovációs lehetőség.
• A következő hónapokban hirdetik ki mindkét pályázat nyerteseit. Sok ígéretes, már klinikai tesztek előtti szakaszban járó fejlesztés éppen a PharmaLab szakmai műhelyeiből nőtte ki magát.

A kormány célja, hogy a tudásból ne csak publikáció, hanem sikeres spin-off vállalkozás és a betegek számára elérhető gyógyszer legyen, miközben a legtehetségesebb fiatal kutatóinkat itthon tartjuk – foglalta össze Bódis László.

Válasz a globális kihívásokra: technológiatranszfer és innováció

A PharmaLab projekt kiváló példa arra, hogy a kutatói közösség összefogása és a fiatal tehetségek bevonása révén Magyarország nemcsak megértheti a világ tudományos fejlődésének irányait, hanem aktívan be is kapcsolódhat a nemzetközi vérkeringésbe – mondta Lengyel László, a Nemzeti Kutatási, Fejlesztési és Innovációs Hivatal elnökhelyettese. Hozzátette azt is, hogy a jövő sikere a kutatók megbecsülésén és az eredmények gazdasági hasznosíthatóságán múlik, hiszen a megfelelően támogatott és motivált szakemberek jelentik azt az értéket, amely képessé teszi a hazai innovációt a globális alkalmazkodásra.

Nem értek a gyógyszerekhez – fogalmazott Charaf Hassan, a Budapesti Műszaki és Gazdaságtudományi Egyetem (BME) rektora, aki azt hangsúlyozta, a projekt rámutatott arra is, hogy az orvosi és a mérnöki terület nem két külön diszciplína. A rektor kiemelte, hogy a PharmaLab valódi sikersztori, mert a korábbi szétforgácsolt projektekkel ellentétben itt egy egységes, közös célok mentén összefogott csapat jött létre.

A szektor szereplői az egyetemek kiválóságaival összefogva olyan ökoszisztémát hoztak létre, amelynek haszna elsősorban a betegágyaknál jelentkezik – mondta Nagy Péter, a HUN-REN Magyar Kutatási Hálózat tudományos főtanácsadója. Kiemelte, hogy a program indításakor a legnagyobb kihívást a klinikummal való szoros együttműködés jelentette, de a PharmaLab vezetése ezt sikeresen teljesítette az Országos Onkológiai Intézettel kötött stratégiai partnerség révén. Ennek köszönhetően egy olyan gyógyszerinnovációs alap jött létre, amely a magyar fejlesztéseket világszinten is láthatóvá teszi.

A legnagyobb kihívást az európai innovációs térbe való integráció jelentette a projekt során, de egy alapos elemzés feltárta a magyar innovációs hálózat egyik kritikus pontját – mondta összefoglalójában Keserű György Miklós, a HUN-REN TTK Gyógyszerinnovációs Központjának igazgatója. – Ez a „gap” az intézeti szféra és az ipari szereplők közötti technológiatranszfer területén mutatkozott meg, a jelenlegi erőfeszítések pedig éppen ezen híd megerősítésére irányulnak a sikeresebb hasznosítás érdekében. A Nemzeti Laboratórium vezetője megemlítette azt is, hogy  a gyógyszeripar Magyarország kiemelt gazdasági ágazata, ahol a PharmaLab programnak sikerült az összes hazai gyártóbázissal rendelkező vállalattal szoros szakmai kapcsolatot kiépítenie.

Mesterséges intelligencia, hálózattudomány és „megszelídített” hatóanyagok az onkológiában

A PharmaLab Molekuláris Onkológia pillérének kutatásaiból adtak összefoglalót a projektben résztvevő fiatal szakemberek. Arról, hogy miként prognosztizálható az emlőtumor túlélése mesterséges intelligenciával, Győrffy Balázs pillérelnök, a Semmelweis Egyetem Bioinformatikai Tanszékének tanszékvezetője számolt be. A kutatás során egy olyan MI-alapú algoritmust fejlesztettek ki, amely a hagyományos klinikai adatok alapján – nyirokcsomók érintettsége, tumor mérete és elhelyezkedése – pontosabban képes előre jelezni a betegek túlélési esélyeit. Míg a területen legtöbben állatkísérleteket végeznek, ez a projekt úttörő módon a digitális diagnosztika és az algoritmus-alapú orvoslás irányába mozdult el. 

A hálózattudományt vetették be a vastagbélrák korai azonosítására azok a fiatal kutatók, akik a daganatok kialakulásáért felelős RAS-fehérjék bonyolult jelátviteli hálózatát vizsgálták. Bioinformatikai módszerekkel azonosítottak öt kulcsfontosságú gént (RAF1, PLCE1, RGL1, RIN1, GRB7), amelyek mintázata alapján már egészen korai stádiumban, nagy biztonsággal megkülönböztethető a daganatos szövet az egészségestől, megalapozva egy új diagnosztikai panel létrehozását. 

Új terápiás célpontot jelölt meg a BRCA1-hiányos daganatok kezelésében az a projekt, amely egy olyan DNS-hibatolerancia útvonalat (TLS) vizsgált, amelyet a tumorsejtek a kemoterápia túlélésére használnak. Sikerült azonosítani egy olyan kismolekulát, amely gátolja a folyamatban kulcsszerepet játszó PCNA fehérje módosítását. Ez a felfedezés lehetővé teheti a BRCA1-mutáns emlő- és petefészekdaganatok szelektív, célzott pusztítását. 

A Johns Hopkins Egyetemmel együttműködve magyar kutatók olyan tumor-modell sejtvonalakat hoztak létre, amelyekkel a daganatok mutációs „ujjlenyomatait” vizsgálták. Az eredmények segítségével előre jelezhető, hogy egy beteg szervezete reagál-e az adott kemoterápiára, így elkerülhető a felesleges kezelés, és automatizált informatikai diagnosztikával kiválasztható a leghatékonyabb gyógyszer. 

Bár a legtöbb gyógyszer a G-fehérje kapcsolt receptorokat (GPCR) célozza, daganatos szerepük eddig tisztázatlan volt, mivel mRNS-szintjük nem tükrözi a valódi aktivitásukat. A kutatók kidolgoztak egy 250 receptort lefedő statisztikai módszert, amely a génexpressziós adatokból képes megbecsülni a receptorok tényleges működését, ezáltal sokkal pontosabban jelezve előre a várható gyógyszerválaszt. 

A daganatos betegek jelentős része nem magába a betegségbe, hanem a terápiás rezisztencia kialakulásába hal bele, mert a daganat egy idő után megtanul védekezni a kemoterápia ellen – fogalmazott előadásában Füredi András kutató, a LiPyDau tanulmány egyik első szerzője. A LiPyDau kutatás erre a problémára kínál megoldást egy rendkívül hatékony, de korábban túlzott toxicitása miatt emberi szervezetben nem használható szer (PyDau) „szelídítésével”. A kutatócsoportnak sikerült ezt a hatóanyagot speciális lipidburkolatba, liposzómába csomagolnia. Ez a technológia lehetővé teszi, hogy a rendkívül erős kemoterápiás hatóanyag célzottan, súlyos mellékhatások nélkül jusson el a tumorhoz. A preklinikai tesztek során a LiPyDau képes volt áttörni a gyógyszerrezisztenciát és megduplázni a túlélést olyan agresszív daganatoknál is, ahol a hagyományos szerek már hatástalanok voltak. Az eredmények – amelyeket a Molecular Cancer folyóiratban publikáltak – nemzetközi visszhangot váltottak ki, és megnyitották az utat a klinikai alkalmazás felé.

Gyorsabb gyógyszerszűrés, hatékonyabb terápiák

Egy olyan in vitro kísérleti rendszert hoztak létre a Kísérleti Orvostudományi Kutatóintézetben (KOKI), amely lehetővé teszi a gyógyszerjelöltek nagy hatékonyságú szűrését. Ez az innovatív technológia közvetlenül és gyorsan vizsgálja a molekulák idegrendszeri hatásait, ami kulcsfontosságú az epilepszia és más neurológiai betegségek kezelésében – számolt be Ulbert István, a HUN-REN TTK Kognitív Idegtudományi és Pszichológiai Intézet igazgatója, a PharmaLab Neurofarmakológia Szakmai Pillérének elnöke. 

Kutatásaik egyik fókusza az epilepszia és a neurodegeneratív betegségek – például az Alzheimer-kór – mechanizmusainak megértése volt. Olyan innovatív mérőeszközöket és eljárásokat használtak, amelyek lehetővé teszik a gyógyszermolekulák agyi aktivitásra gyakorolt hatásának valós idejű monitorozását. Ez a megközelítés kulcsfontosságú ahhoz, hogy a jövőben hatékonyabb, személyre szabottabb terápiákat lehessen kidolgozni a központi idegrendszer megbetegedéseire, csökkentve a fejlesztési folyamat kockázatait és időtartamát. 

Közel tizenöt éves kutatómunka eredményeként a klinikai tesztelés fázisába lépett az az új hatásmechanizmusú, innovatív fájdalomcsillapító gyógyszerjelölt, amelyről Helyes Zsuzsanna, a Pécsi Tudományegyetem Általános Orvostudományi Kar Farmakológiai és Farmakoterápiai Intézet egyetemi tanára beszélt. A Semmelweis Egyetem és a Pécsi Tudományegyetem együttműködésében fejlesztett molekula több támadásponton fejti ki hatását, így a jelenlegi készítményeknél hatékonyabb és biztonságosabb megoldást kínálhat a krónikus neuropátiás és gyulladásos fájdalmak kezelésére. A sikeres preklinikai vizsgálatokat követően tavaly decemberben lezárult az egészséges önkénteseken végzett fázis IA-vizsgálat, az ismételt adagolásra vonatkozó engedélykérelmet pedig már be is nyújtották, megnyitva az utat a betegeken végzett hatásossági tesztek és a potenciális ipari hasznosítás felé

Mérföldkövek a biotechnológiában

A PharmaLab Biotechnológia Szakmai Pillérének égisze alatt Kacskovics Imre pillérelnök és kutatócsoportja egy olyan humán monoklonális ellenanyagot fejlesztett ki, amely nemcsak a SARS-CoV-2 eredeti törzsét, hanem annak számos variánsát is képes hatékonyan semlegesíteni. A kutatás középpontjában az úgynevezett széles spektrumú antitestek (bnAb) állnak, amelyek a vírus mutációknak kevésbé kitett, stabil pontjaihoz kapcsolódnak, így hosszú távú védelmet nyújthatnak. Ez a technológia nemcsak a jelenlegi vírus ellen hatásos, hanem egy olyan hazai biotechnológiai platformot is teremtett, amellyel Magyarország képes lesz gyorsan és önállóan reagálni a jövőbeli járványokra is – számolt be az ELTE Természettudományi Karának dékánja.

A komplementrendszer túlműködését célzottan támadni képes, innovatív rekombináns fehérjéket fejlesztett ki a Biotechnológiai Szakmai Pillér keretében Józsi Mihály (ELTE) és kutatócsoportja. Ez az immunfolyamat alapvető fontosságú a fertőzések elleni védekezésben, azonban kontrollálatlan aktivitása súlyos szövetkárosodáshoz és krónikus gyulladásokhoz vezethet. A kutatás során létrehozott biológiai hatóanyagok lehetőséget nyújtanak olyan betegségek kezelésére, mint egyes vesebetegségek vagy az időskori makuladegeneráció, ahol a szervezet saját szabályozó mechanizmusai nem működnek megfelelően. A projekt eredményeként létrejött fehérjék nemcsak új terápiás utakat nyitnak, hanem a hazai fehérjemérnöki és biotechnológiai kapacitásokat is erősítik.

Ipar 4.0 a gyógyszergyártásban: hatékonyabb felszívódás, garantált minőség

A modern gyógyszergyártási eljárások fejlesztésére fókuszált a gyógyszertechnológiai munkacsoport, amelynek vezetője, Marosi György, a BME Vegyészmérnöki és Biomérnöki Karának professzora elmondta, kiemelt területük a folyamatos gyógyszergyártási technológiák kidolgozása volt, amely a hagyományos, szakaszos gyártással szemben precízebb minőségellenőrzést és alacsonyabb költségeket tesz lehetővé. Emellett úttörő munkát végeztek a nanoszálak alkalmazásában, amellyel a nehezen oldódó hatóanyagok felszívódása és biológiai hasznosulása jelentősen javítható. Ez a technológia különösen fontos a modern, célzott terápiák és az egyénre szabott gyógyszeradagolás kialakításában.

In-line innovatív minőségbiztosítási rendszert mutatott be előadásában Nagy Zsombor (BME), amely nagymértékben növeli a gyógyszergyártás biztonságát. A gyártósorba épített eszközük képesek valós időben felügyelni a termékek minőségét. Az eljárás során UV-fluoreszcenciás képalkotást és nagy sebességű kamerákat alkalmaznak, amelyekkel minden egyes tabletta hatóanyagtartalmát ellenőrzik. Erre azért van szükség, mert a folyamatos gyártás közben fellépő apró ingadozások hatóanyag-halmozódáshoz, úgynevezett „hot spotok” kialakulásához vezethetnek, ami bizonyos tablettáknál túladagolást okozhat. Az új optikai rendszer segítségével azonban a hibás darabok azonnal és automatikusan kiszűrhetőek, így a hagyományos mintavételezéssel szemben a technológia százszázalékos biztonságot garantál a betegek számára.