A kutatás középpontjában az USAG-1 (Uterine Sensitization-Associated Gene-1) protein áll, amely egy bifunkcionális antagonista: gátolja mind a BMP (Bone Morphogenetic Protein), mind a Wnt jelátviteli útvonalakat. Mivel ezek a folyamatok esszenciálisak a fogak morfogeneziséhez, az USAG-1 gyakorlatilag gátat szab a fogak kifejlődésének.
A kutatók egy olyan monoklonális antitestet fejlesztettek ki, amely szelektíven blokkolja az USAG-1 és a BMP közötti interakciót. A fejlesztés során kulcskérdés volt a BMP-jelátvitel fokozása anélkül, hogy az más szisztémás folyamatokat (pl. csontanyagcsere zavarai) károsan befolyásolna. A preklinikai modellek (egér, görény) igazolták, hogy az antitest lokálisan képes aktiválni a "fogcsírákat", így iniciálva a harmadik generációs fogak növekedését.
A 2024 szeptemberében indult vizsgálat célja a molekula farmakokinetikai profiljának és biztonságosságának meghatározása humán szubjektumokon. 30 egészséges, 30–64 év közötti, foghiánnyal rendelkező férfi bevonásával zajló vizsgálat történt intravénás (IV) infúzió formájában, ami lehetővé teszi a szisztémás bioavailabilitást és a pontos dozírozást a kezdeti szakaszban.
Az eddigi állatkísérletes adatok nem mutattak jelentős toxicitást vagy nemkívánatos mellékhatásokat, ami bizakodásra ad okot a humán tolerálhatóság tekintetében is.
A fejlesztés jelenleg a fázis I. szakaszban tart. Sikeres klinikai kimenetel esetén az indikációt kiterjeszthetik elsődlegesen a veleszületett foghiányban (congenitalis anodontia) szenvedő, 2–7 éves gyermekek kezelése, illetve a szerzett foghiány (fogszuvasodás vagy trauma miatti fogvesztés) terápiás kezelésére.
A kutatócsoport céldátuma 2030, amellyel ez lehet az első kereskedelmi forgalomban elérhető fogregeneráló gyógyszerkészítmény.
Az antitest-terápia alkalmazása a fogászatban radikális elmozdulást jelent a mechanikus pótlásoktól (implantátumok, protézisek) a biológiai regeneráció irányába. A BMP-útvonal célzott gátlása új fejezetet nyithat a biológiai gyógyszerek indikációs listáján.
Borítókép: archív/adobestock
