A szer az interferon β-1a pegilált verziója; a pegilálás megnöveli a molekula méretét, s ezzel meghosszabbítja keringési idejét a testben. Ennek folytán megnő a gyógyszer féléletideje, és ezért ritkábban kell alkalmazni.

A kezelés „az SM-sel élő emberekben meggyőzően hatásos, és sokkal kevesebb injekció beadásával jár, mint más terápiák” – mondta George A. Scangos, PhD, a Biogen Idec egyik vezetője.

A peginterferon β-1a-t kéthetente kell beadni szubkután, vagy autoinjektorral, vagy előre megtöltött fecskendővel. A javasolt első dózis 63 μg, a második dózis 94 μg, s a harmadik és a további dózisok nagysága 125 μg.

A gyógyszergyár bejelentette, hogy a szer engedélyezését az USA Élelmiszer- és Gyógyszerfelügyeleti Hatóságától (FDA) is kérték.

Az Európai Bizottság jóváhagyása a β-interferonnal valaha végzett egyik legnagyobb vizsgálat eredményein alapult. Az ADVANCE vizsgálat egy multicentrikus, randomizált, kettős-vak, placebokontrollos vizsgálat volt, amelyben 1516 relapszáló-remittáló SM betegen tanulmányozták a peginterferon β-1a hatását.

A betegeket véletleszerűen három csoportra osztották: az egyik kéthetente 125 μg peginterferon β-1a-t kapott, a másik négyhetente kapta ezt az adagot, és a harmadik csoport placebokezelésben részesült. Egy év elteltével a placebocsoportot újra randomizálták, és a keletkezett két csoportot úgy kezelték, mint az eredeti kezelt csoportokat.

A kutatók azt találták, hogy a 2 hetente kezelt csoportban 1 év elteltével szignifikánsan, 36%-kal csökkent az évi relapszus gyakoriság a placebocsoporthoz képest. A szer csökkentette a tartós rokkantság progresszióját is: 12 hét elteltével 38%-kal (p=0,038), és 24 hét elteltével 54%-kal (p=0,007, post hoc elemzés). Jelentősen, 86%-kal csökkent a gadolinium-halmozó léziók száma is a placebóhoz képest (p<0,0001). Két év kezelés elteltével beigazolódott, hogy a hatásosság egy éven túl is fennmaradt.

A peginterferon β-1a biztonságossági és tolerálhatósági profilja az ADVANCE vizsgálatban olyan volt, mint más, bevett SM interferon kezeléseké. A nemkívánatos és a súlyos nemkívánatos hatások incidenciája hasonló volt a kezelt és a placebo csoportokban.

A leggyakoribb súlyos nemkívánatos hatás a fertőzés volt, amely mindegyik csoportban kb. 1%-os gyakorisággal fordult elő. A szer leggyakoribb nemkívánatos hatása az injekció helyének kivörösödése volt és egy influenza-szerű betegség.

A peginterferon β-1a-t csak óvatosan lehet használni olyan betegekben, akiknek korábban depresszív zavaruk, görcsrohamuk, súlyos máj- vagy vesekárosodásuk volt. A szer hatására citopénia alakulhat ki, egyebek közt ritkán súlyos neutropénia és trombocitopénia. Akárcsak más interferon β készítmények, ez a gyógyszer is okozhat májenzimszint emelkedést, súlyos hiperszenzitivitási reakciót, szubkután alkalmazás esetén reakciót az injekció helyén (akár nekrózist is) és a szívbetegség rosszabbodását.

Az EU bizottsága emellett jelezte, hogy az interferon β készítmények okozhatnak nefrotikus szindrómát, trombotikus trombocitopéniás purpurát, hemolítikus urémiás szindrómát, hiper- és hipotireózist, hepatitiszt, autoimmun hepatitiszt, ritkán súlyos májelégtelenséget, a vérsejtek számának csökkenését, ami ritkán páncitopénia formájában jelentkezhet.