Forrás:

Portfolio

Rovat:

Kutatás
Becsült olvasási idő: 2 perc
Áttörés a miniprotein-alapú gyógyszerfejlesztésben

A miniprotein-alapú gyógyszerfejlesztésben és a mesterséges intelligencia (AI) alkalmazásában rejlő lehetőségekről, valamint a hazai biotech szektor kihívásairól számolt be Péterfi Zalán, a VRG Therapeutics ügyvezető igazgatója a Portfolionak.

A magyar cég az AI-alapú in silico tervezést laboratóriumi kísérletekkel ötvözi, aminek köszönhetően a korábbi 2,5–3 év helyett ideális esetben egy év alá rövidült az idő, amíg egy ötletből állatmodellben tesztelhető gyógyszerjelölt válik.

A miniproteinek a hagyományos kis molekulák és a nagy antitestek közötti mérettartományt képviselik, így pontosabban képesek kapcsolódni a nehezen célozható struktúrákhoz. A VRG fő célpontja a Kv1.3 ioncsatorna, amely specifikus szerepet játszik bizonyos autoimmun és krónikus gyulladásos kórfolyamatokban (például IBD, atópiás dermatitisz, rheumatoid arthritis, sclerosis multiplex). 

A megközelítés lényege, hogy a teljes immunrendszer szisztemikus elnyomása helyett kizárólag a patológiás gyulladást fenntartó immunsejteket befolyásolják, szignifikánsan csökkentve a mellékhatás-profilt. A Kv1.3-at célzó molekula fejlesztésébe az osztrák AOP Health is bekapcsolódott mint nemzetközi partner; a közös munka jelenleg a klinikai I-es fázist megelőző toxikológiai vizsgálatoknál és a GMP-kompatibilis gyártástechnológia kidolgozásánál tart, fókuszban a ritka betegségekben rejlő trapsziás indikációkkal.

Az AI szerepét illetően a cégvezető kiemelte, hogy a számítógépes modellezés nem váltja ki a kísérletes igazolást, de lényegesen jobb minőségű kiindulási molekulakészletet biztosít a laboratóriumi szűréshez, a kísérleti adatok visszacsatolásával pedig folyamatosan finomítható a molekulatervezési algoritmus. A célpontválasztás szigorú tudományos és piaci kritériumok alapján történik: a feltáratlan orvosi igényeket és a molekuláris illeszkedést több százas listából szűkítik le a ténylegesen elindított projektekre.

A stratégiai fókusztartás érdekében a VRG-ből két különálló spinoff cég is kivált. A CREATe Therapeutics egy olyan génterápiás platformot fejleszt, amely gyógyszerszerű kismolekulákkal tetszőlegesen ki- és bekapcsolható, így precíziós beavatkozást tehet lehetővé központi idegrendszeri kórképekben, például gyógyszerrezisztens fokális epilepsziában. A Novamigra a migrén profilaxisára hozott létre egy szinergetikus hatásmechanizmusú, két ismert hatóanyagot kombináló molekulatervet (VRG-145), amely már a humán klinikai vizsgálatok előkészítésénél jár.

A hazai szektor helyzetét értékelve Péterfi Zalán a Portfolionak azt mondta, hogy bár Magyarországon erős a gyógyszeripari tradíció és a kutatási háttér, a biotech startupok növekedését korlátozza a tapasztalt gyógyszerfejlesztési menedzserek szűkös piaca, valamint a hazai tőkealapok óvatosabb kockázatvállalási kedve.

Kvízek
Kiemelt rovataink