hirdetés
hirdetés

Csak négy ember kapta meg a világ legdrágább gyógyszerét

A Glybera jelenleg a világon sehol nem engedélyezett, annak ellenére, hogy bizonyítottan hatásos és biztonságos. A lipoprotein-lipázhiányban szenvedők számára továbbra sincs remény a gyógyulásra, írja az Index.

hirdetés

A lipoprotein-lipázhiány egy ultraritka genetikai rendellenesség, egymillióból átlagosan 2-3 embert érint. Az ebben szenvedőknek egy génmutáció miatt nem termeli a szervezetük a lipáz nevű enzimet, ami a vérben levő zsír lebontásában játszik nagy szerepet.

A kutatók 1998-ban céget alapítottak a gyógyszer kifejlesztésére, és egy újabb évtizednyi évnyi munka, illetve 100 millió dollár fejlesztési költség árán sikerült is előállniuk a megoldással. A Gylbera nevű szert injekciósorozatban adták be a páciens combizmába. A szert nagyon nehezen sikerült csak engedélyeztetni Európában (a hatóság először azt írta elő, hogy 342 beteggel végezzenek klinikai tesztet, miközben egész Európában csak 250 betegről volt tudomása az egészségügyi ellátórendszernek), Amerikát pedig meg sem próbálták első menetben. A kutatók cége, az Amsterdam Molecular Therapeutics bele is roppant a költségekbe, a szer így az Uniqure nevű céghez került, ami frissen ment a tőzsdére, így rengeteg pénze volt.

Az Uniqure osztott-szorzott, és a fejlesztési és előállítási költséget, illetve a páciensek potenciális számát figyelembe véve meghatározta az árat, ahol hosszú távon megtérüléssel kecsegtet a biznisz: 1,6 millió dollár per kezelés. Később ezt egymillióra csökkentették, de még így is a világ legdrágább gyógyszereként került be a sajtóba a Glybera 2012-ben.

Az UniQure 2015-ben kénytelen volt feladni az amerikai engedélyezést, és a szer európai jogait 31 millió euróért eladta az olasz Chiesi Farmaceutici gyógyszeripari vállalatnak. Az injekciókúrát egyetlen páciens kapta csak meg, az árat (900 ezer eurót) a német DAK egészségbiztosító fizette ki hosszas tárgyalások után. A terápia sikeres volt, a beteg, egy 43 éves német nő tünetei megszűntek. Végül 2017-ben, amikor az európai engedély licence lejárt, a Chiesi határozott, hogy nem újítja meg azt. A raktáron maradt három adagot jelképes áron, 1-1 euróért adták oda egy olasz és két német beteg orvosainak.

A teljes cikk

(forrás: Index)
hirdetés
Olvasói vélemény: 0,0 / 10
Értékelés:
A cikk értékeléséhez, kérjük először jelentkezzen be!
hirdetés
hirdetés