hirdetés
hirdetés
2021. november. 27., szombat - Virgil.
hirdetés

A gyógyszergyár fizet, a beteg profitál

Egyre nagyobb igény mutatkozik a hosszú távú kimenetelt elemző vizsgálatokra. Bár ez jelentősen megterheli a gyógyszercégek költségvetését, a betegek és az orvosok biztosabbak lehetnek benne, hogy az új szer valóban hatásos és biztonságos.

Hosszú évek gyakorlata szerint a betegségmarkerekre kifejtett hatás alapján döntöttek arról, hogy egy gyógyszer elfogadásra kerül-e. Emellett eddig kevés figyelmet kapott, hogy az adott készítmény miként befolyásolja a gyógyszert szedő beteg általános egészségi állapotát. Némiképp leegyszerűsítve: ha egy szer csökkentette a vércukorszintet, akkor engedélyezték a cukorbetegség kezelésére, ha egy másik szer csökkentette a HDL-koleszterin szintjét, akkor bekerült a szívbetegségek terápiás fegyvertárába. Az utóbbi évtizedben azonban meglepő és váratlan eredményeket hoztak azok a vizsgálatok, melyek hosszú távon elemezték a gyógyszerek hatását az adott betegség kimeneteli paramétereire. Példa erre a niacin, melyet HDL-koleszterinszintet emelő és LDL-koleszterinszintet csökkentő hatása miatt évtizedeken át rendeltek a szívbetegek számára, alkalmazása azonban háttérbe szorult, amikor a hosszú távú vizsgálatok azt jelezték, hogy hatása elmarad a sztatinokétól. A cukorbetegség terápiájában régóta használatos szulfonilureák a metforminnál és a dipeptidil-peptidáz-4- (DPP-4) inhibitoroknál kevésbé hatásosnak bizonyultak, ha az összegzett mortalitást vizsgálták ebben a betegcsoportban.

Manapság is több, az orvosi gyakorlatban nagy múltra tekintő gyógyszerről bizonyosodik be, hogy értéke megkérdőjelezhető. Ennek egyik legutóbbi példája a New England Journal of Medicine című lapban nyilvánosságra hozott tanulmány. Az ebben a vizsgálatban tesztelt „VA NEPHRON-D” elmélet meglehetősen egyszerű. A cukorbetegség egyik legsúlyosabb szövődménye a végstádiumú vesebetegség (ESRD, end-stage renal disease). A betegség progressziójának lassítására az egyik módszer a vérnyomáscsökkentők, például az ACE-inhibitor lisinopril vagy angiotenzin-receptor blokkoló (ARB) losartan adása. E szerek vesevédő hatása nem pusztán vérnyomáscsökkentő hatásukkal magyarázható, hanem a vizelettel ürülő fehérje mennyiségét is csökkentik. Az orvosok többnyire vagy ACE-inhibitort, vagy ARB-szert rendelnek végstádiumú vesebetegségben szenvedő betegeiknek, mivel mindkét szer azonos biológiai úton fejti ki hatását. Azon feltételezés alapján azonban, hogy ha az egyik szer hatásos, akkor két szernek még jobban kell hatnia, számos orvos mindkét szert adja betegeinek. Miért is ne? Ezek a készítmények viszonylag biztonságosak, több mint két évtizede forgalomban vannak. Miért is ártanának?

Nos, nézzük a VA NEPHRON-D vizsgálatot, mely azt mutatta, hogy a lisinopril és losartan egyidejű alkalmazása kapcsán megnő a mellékhatások, különösen a hyperkalaemia és veseelégtelenség veszélye. Bár a kombináció hatásosan csökkenti a vérnyomást és a fehérjevizelést, a vérben megemelkedő káliumszint veszélye meghaladja az előnyöket.

A közleményt kísérő szerkesztőségi kommentárban dr. Dick de Zeeuw kiemeli, hogy „komoly problémák merülhetnek fel, ha egy gyógyszert akár előirat szerinti, akár off-label javallattal úgy adunk, hogy nem vesszük figyelembe a kemény végpontú vizsgálatokból származó bizonyítékokat, pusztán a helyettesítő markereket”. Itt nyilvánvalóan ez történt. Még akkor is, ha most két jól ismert, széles körben használt szert tanulmányoztak, nem pedig kísérleti fázisban lévő készítményeket. Egy viszonylag egyszerű vizsgálatra számítottak, ehelyett azt mutatták ki, hogy 1 + 1 néha 0.

Egyre nagyobb igény mutatkozik a kemény végpontú vizsgálatokra, különösen azokon a területeken, ahol már jól bevezetett terápiák léteznek. Szükséges emellett az is, hogy e vizsgálatokat ne kizárólag a szabályozó testületek irányítsák. Az Egyesült Államok élelmiszer- és gyógyszerfelügyeleti hatósága (FDA) a közelmúltban jelentette be, hogy az LDL-csökkentő szerek új osztályának számító PCSK-9-blokkolók esetében nem feltétlenül lesz szükség az engedélyezéshez a kimeneteli vizsgálatok eredményeire. A PCSK-9-blokkolók fejlesztésében érdekelt cégek, a Sanofi, az Amgen és a Pfizer azonban máris folytat ilyen vizsgálatokat. Miért? Mert a koleszterincsökkentő kezelésre vonatkozó irányelvek alapján a terápia költségeit álló biztosítók csak akkor fizetik ezeket az új készítményeket, ha a kimeneteli vizsgálatok azt igazolják, hogy azok a sztatinoknál eredményesebben csökkentik a szívinfarktus és stroke előfordulását. Valószínűleg hasonló helyzet áll elő más új gyógyszerosztályok esetében, melyeknél a javallati körbe tartozó betegségekre jelenleg is létezik hatásos kezelés (pl. depresszió, cukorbetegség, arthritis). Manapság már nem elég a gyógyszerhatóságot meggyőzni egy új gyógyszer értékéről. Azt is meg kell győzni, aki a számlát állja.

A kimeneteli vizsgálatok iránt mutatkozó egyre nagyobb igény a kutatási-fejlesztési költségek emelése révén még a legnagyobb gyógyszergyárak költségvetését is megterheli. E vizsgálatok általában 3 és 6 hónap közötti időtartamúak, 10000–25000 beteg bevonását igénylik, és teljes költségük akár 500 millió dollár is lehet. Melyik gyógyszercég tudja ezt akár több terméke esetében is megengedni magának? Egy olyan gyártó, mely egy kardiovaszkuláris kimeneteli vizsgálatot és egy többéves Alzheimer-vizsgálatot is futtat egyidejűleg, biztosan nem tud ugyanezen idő alatt egy újabb vizsgálatra vállalkozni. Ráadásul arra sincs garancia, hogy a vizsgálat eredménnyel zárul, ahogyan az nemrégiben történt a GSK darapladibbal kapcsolatos kardiovaszkuláris vizsgálatában. Így a gyógyszerfejlesztés költségei várhatóan egyre emelkednek, ahogyan mind több ilyen vizsgálat válik szükségessé ahhoz, hogy egy új gyógyszer piacra kerülhessen.

Bár e kimeneteli vizsgálatok nagy érvágást jelentenek a gyógyszercégek számára, a betegek, az orvosok és a biztosítók jelentősen profitálnak belőlük. A sikeres vizsgálatok igazolhatják a gyógyszerek valódi értékeit, így növekedhet a bizalom azzal kapcsolatban, hogy az új szer valóban hosszú távú előnyökkel bír.

Dr. S.I.
a szerző cikkei

(forrás: Forbes / PharmaOnline)
Olvasói vélemény: 0,0 / 10
Értékelés:
A cikk értékeléséhez, kérjük először jelentkezzen be!
hirdetés
hirdetés