hirdetés
hirdetés
2020. június. 01., hétfő - Tünde.
hirdetés

Új ritka betegség-gyógyszer a láthatáron

A Ritka és Veleszületett Rendellenességgel Élők Országos Szövetsége (RIROSZ) üdvözli a kormányzat azon törekvését, hogy az egyik ritka betegség, a SMA izomsorvadás (Spinal Muscular Atrophy (SMA)) gyógyszeres terápiája elérhetővé váljon Magyarországon is.

hirdetés

A spinalis izomatrophia (Spinal Muscular Atrophy, rövidítve SMA) egy öröklődő, jelenleg még gyógyíthatatlan ritka betegség. Kialakulásában egy hibás gén játszik szerepet, ami a gerincvelőben található mozgató idegsejtek sorvadását okozza. Ez a váll, a csípő, a comb és a hát felső része izmainak gyengeségéhez vezet. E fokozatosan súlyosbodó izomsorvadás, az esetek többségében az izomzat teljes bénulásához vezet. Az érintett betegek jó része gyerek, akik terápia nélkül 2 éves koruk előtt meghalnak.

E gyógyszeres terápia az elmúlt években jelent meg a piacon, az EU-ban, 2017. óta elérhető. A speciálisan e kórra kifejlesztett készítmény a betegeket ugyan nem gyógyítja meg véglegesen, azonban elősegíti az SMA-ban szenvedő betegeknél hiányzó fehérje nagyobb mennyiségben történő termelődését, ezáltal csökkenti az idegsejtek pusztulását. Hatásmechanizmusa révén képes a betegség lefolyásának módosítására, javítja a túlélést, fejleszti az izomerőt és jobb motoros funkciókat biztosít a betegek számára, valamennyi SMA típus esetén.

Forrás: 123 rf.com
Forrás: 123 rf.com

Mivel ez az első betegségmódosító terápia az SMA kezelésében, a híre eljutott már Magyarországra is, és egyes érintettek már a tavalyi évben a készítményre vonatkozó egyedi méltányossági kérelemmel fordultak az egészségbiztosítóhoz.

A hírek szerint a jövőben nem lesz szükség egyes betegek magányos küzdelmére a támogatásért, hanem minden érintett (nagyjából 10-20 betegről van szó) hozzájuthat a betegek életében kulcsfontosságú gyógyszerhez.

A 2006-ban alakult RIROSZ, a Ritka és Veleszületett Rendellenességgel Élők Országos Szövetsége egy ernyőszervezet, amely jelenleg 50 ritka betegekkel foglalkozó civil szervezetet fog össze, és problémáikat úgy hazai, mint európai szinten egyaránt képviseli. A szervezet azért küzd, hogy a ritka betegséggel élők hátrányos helyzete megszűnjön, és életük könnyebbé, jobbá váljon. Ezért alakították meg a betegeknek, a szakembereknek és a döntéshozóknak egyaránt segítségül szolgáló Mentőöv Információs Központot és Segélyvonalat http://mentoov.rirosz.hu)

További információ:http://www.rirosz.hu

(forrás: RIROSZ)
hirdetés
Olvasói vélemény: 0,0 / 10
Értékelés:
A cikk értékeléséhez, kérjük először jelentkezzen be!
hirdetés
hirdetés