hirdetés
hirdetés
2022. október. 05., szerda - Aurél.
hirdetés

Új őssejtterápia – új remény a veleszületett idegrendszeri betegségek terápiájában

A University of Manchester kutatóinak első ízben sikerült őssejtterápiával eredményeket elérni egy fatális genetikai agyi betegség, a Sanfilippo-betegség kezelésében egereknél – írja a Molecular Therapy című lap legfrissebb száma.

hirdetés

Bár a módszert most csak a progresszív gyermekkori demenciát okozó kórképben próbálták ki, de reményeik szerint eredményes lehet több más genetikai eredetű neurológiai megbetegedésben is. A kutatók reményei szerint az első klinikai vizsgálatok két éven belül megkezdődhetnek.

A Sanfilippo-betegség egy mai ismereteink szerint gyógyíthatatlan poliszacharida (MPS) betegség, mely például a brit statisztikák szerint minden 89000. gyermeket érint. A betegek általában 25 éves koruk körül meghalnak. A betegség hátterében a SGSH enzim hiánya áll, melynek feladata a hosszú láncú cukrok, például a heparán-szulfát (HS) lebontása. A betegségben szenvedő gyermekek szervezetében ezért már a megszületéstől fogva nagy mennyiségben felhalmozódik a HS, mely befolyásolja az agy fejlődését, ami progresszív demenciát és hiperaktivitást okoz, később pedig elvész a járás és nyelés képessége.

A vizsgálatot dr. Brian Bigger, a manchesteri egyetem humán fejlődéstani intézetének munkatársa vezette. Ő azt mondja, hogy korábban már használtak csontvelőtranszplantátumokat hasonló HS-tárolási betegségek korrekciójára, mint amilyen például a Hurler-kór. Ennek során olyan normális sejteket ültettek be, melyekben megtalálható volt a beteg szervezetéből hiányzó enzim, ez a technika azonban Sanfilippo-betegségben kudarcot vallott. Ennek az az oka, hogy a csontvelőből származó monociták nem voltak képesek elegendő mennyiségű enzimet termelni az agyi szint normalizálásához.

 

„Annak érdekében, hogy növeljük a csontvelőtranszplantátumokból származó SGSH enzim mennyiségét, illetve pontosabban célba vehessük azokat a sejteket, melyek az agyba történő szállítást végzik, őssejt-génterápiát fejlesztettünk ki, mely specifikusan a csontvelői fehérvérsejtekben termeli fokozott mennyiségben az SGSH enzimet. Kimutattuk, hogy az e módszerrel kezelt egerek a normális SGSH-szint ötszörösét képesek termelni a csontvelőben, ami a normális agyi szint 11 százalékának felel meg. Az érintett agyi sejtek felveszik az enzimet, mely elegendő mennyiségű ahhoz, hogy normalizálja az agy HS-tárolását, és csaknem normális szintre csökkenti az idegrendszeri gyulladást, melynek nyomán a normálishoz közeli értékre csökken a Sanfilippo-szindrómás egerek hiperaktív viselkedése. Ez rendkívül érdekes megfigyelés, melynek nagy gyakorlati jelentősége lehet. Most azt reméljük, hogy a dolog a 2015-re tervezett manchesteri klinikai vizsgálatban is működni fog.”

A manchesteri munkacsoport most egy vektor elkészítésén dolgozik – egy olyan eszközön, melyet gyakran alkalmaznak a molekuláris biológusok arra, hogy bizonyos genetikai anyagokat juttassanak a sejtekbe.

Az őssejtekkel végzett génterápiáról olasz szerzők nemrégiben kimutatták, hogy alkalmas a Sanfilippo-betegséghez hasonló állapotok javítására, mint amilyen például a metakromatikus leukodystrophia – ezzel kapcsolatos tapasztalataikat a Science című lap egy korábbi számában hozták nyilvánosságra. A manchesteri munkacsoport az olaszok által kifejlesztett vektort finomította.

A kutatásokat a UK MPS Társaság és a kanadai székhelyű Sanfilippo Children’s Research Foundation támogatta. A UK MPS Society vezetője, Christine Lavery így értékeli a mostani eredményeket: az utóbbi 40 évben több mint 130 gyermek és fiatal felnőtt vesztette életét Sanfilippo-betegség (MPS III) következtében csak itt, az Egyesült Királyságban. Miközben az MPS más típusaiban az új terápiák gyermekek életét mentik meg, a Sanfilippo-szindrómás gyermekek szüleinek az a legtöbb, amit felajánlhatunk, hogy adják meg gyermeküknek a legjobb gondozást és reménykedjenek abban, hogy az orvosok hamarosan megoldást találnak a betegségre. A manchesteri munkacsoport génterápiás programja optimizmussal töltheti el a Sanfilippo-gyermekek következő generációját.”

 

PharmaOnline
a szerző cikkei

hirdetés
Olvasói vélemény: 0,0 / 10
Értékelés:
A cikk értékeléséhez, kérjük először jelentkezzen be!
hirdetés