hirdetés
hirdetés
2020. július. 07., kedd - Appolónia.
hirdetés

Patika pirulák nélkül

Képzeljük el azt a lehetséges jövőt, amelyikben nincs szükség többé tablettákra, mivel a csontjaink belsejében lévő aprócska gyógyszergyárak állítják elő a személyre szabott fehérjéket, amelyek egészségesen tartanak bennünket.Ilyen gyógyszergyár már ma is létezik.

hirdetés

Ilyen gyógyszergyár már létezik kísérleti állatban, konkrétan egér esetén, írja a New Scientist cikke (Linda Geddes: Mini drug factory churns out drugs from inside bone), és a módszert a HIV vírus elleni küzdelemben hamarosan emberekben is tesztelik.

A New Scientistnek nyilatkozó Matthew Scholz, az eljárást fejlesztő, Seattle-i székhelyű Immunosoft munkatársa elmondja: „Az emberek sejtjeit gyógyszergyárakká szeretnénk változtatni, amelyek a bejuttatott genetikai információ révén megtermelik azokat a fehérjéket, amelyek a gyógyuláshoz szükségesek.” 

Míg az Immunosoft és egy másik kutatócsoport, a California Institute of Technologygénsebészeiaz immunrendszer antitest-termelő B-sejtjeire fókuszálnak, addig mások a T-sejteket alakítják át.

David Baltimore és munkatársai (California Institute of Technology)a csontvelő őssejtjeit változtatták a humán immundeficiencia vírus elleni antitesteket gyártó B-sejtekké (Engineering human hematopoietic stem/progenitor cells to produce a broadly neutralizing anti-HIV antibody after in vitro maturation to human B lymphocytes). Mint a Blood című szaklapban írják, a fertőzöttek szervezetében a HIV-ellenes antitestek száma igen csekély, ezért olyan módszert kerestek, amivel ezen antitestek mennyisége jelentősen megnövelhető. A fertőzöttek csontvelejéből kivont őssejteket génsebészettel átalakították (lentivírussal bevitték az őssejtekbe a HIV-ellenes antitest génjét), majd az átalakított sejteket a laboratóriumban érett B-sejtekké alakították. Ezeket az érett, antitesttermelő B-sejteket juttatták aztán vissza az érintettek szervezetébe (autológ transzplantáció).

A New Scientist beszámolója szerint az Immunosoft munkatársai erre a módszerre alapozva fejlesztették ki saját eljárásukat: éretlen B-sejteket vontak ki emberi vérből, majd ezekbe vektorként vírust használva különböző fehérjék génjeit juttatták. A módosított sejteket egerek véráramába juttatva azok egy része megtelepedett a csontvelőben, és elkezdte termelni azokat a proteineket, amelyek génjét korábban megkapta – ebben az esetben is HIV elleni antitesteket.

„Az eljárás potenciálisan nagyon fontos. A klinikai használhatósága attól függ, mennyire hatékony a géntranszfer, milyen mennyiségű antitestet tud a szervezet előállítani, és azoknak milyen lesz a koncentrációja a különböző testnedvekben.” – nyilatkozta a New Scientistnek a Pennsylvania-i Egyetem kutatója, Carl June, aki szintén génsebészeti módszerekkel próbálkozik a HIV-ellenes küzdelemben.

Carl June és munkatársainak módszerét már embereken is kipróbálták: fertőzöttek véréből vontak ki CD4+ sejteket (ezek azok a fehérvérsejtek, amelyek a leginkább védtelenek a HIV támadásával szemben), és kikapcsoltak bennük egy gént (CCR5). E gén terméke ugyanis az a membránfehérje, amelyen keresztül a HIV bejut a sejtekbe. A génsebészeti módszerrel átalakított sejteket a HIV nem tudja megfertőzni, és azok a szervezetbe visszajuttatva elszaporodnak.

T-sejtek génsebészete

A kutatók másik csoportja T-sejtek átalakításával próbálkozik, így pl. Michel Sadelain és munkatársai a New York-i Memorial Sloan-Kettering Cancer Center-ben. Sadelain azt nyilatkozta, hogy ezen eljárások kockázata jelenleg az, hogy a kívánt fehérjéből túl kevés vagy túl sok készül a szervezetben. Sadelainnak a Science Translational Medicine című szaklap márciusi számában jelent meg tanulmánya az immunterápia akut limfoblasztos leukémia gyógyításában való felhasználhatóságáról (CD19-Targeted T Cells Rapidly Induce Molecular Remissions in Adults with Chemotherapy-Refractory Acute Lymphoblastic Leukemia): a kutatók a B-sejtek malignus elváltozását (ALL) úgy kezelték emberekben, hogy egy, csak a B-sejtek felszínén jelen lévő molekula (CD19) ellen antitestet fejlesztettek ki, majd ennek génjét a betegek T-sejtjeibe juttatták. A betegekbe visszajuttatott T-sejtek igen gyorsan megölték a szervezet valamennyi B-sejtjét (a kutatók azt remélik, hogy a szervezet néhány hónapon belül egészséges B-sejteket fog termelni, a páciensek addig is csontvelő-donoroktól származó egészséges sejteket kaptak). A Nature Biotechnology-ben megjelent tanulmányuk szerint (Combinatorial antigen recognition with balanced signaling promotes selective tumor eradication by engineered T cells) Sadelain és csapata a sikeren felbuzdulva egyéb rákok immunterápiájával próbálkozik; ha nem tudnak egyetlen, csak a rákos sejtekre jellemző felszíni molekulát azonosítani, olyan molekula-párokat keresnek, amelyek együttesen csak tumoros sejteken vannak jelen, pl. prosztata-rák esetén. 

Visszatérve az Immunosoft kutatásához („Az emberek sejtjeit gyógyszergyárakká szeretnénk változtatni, amelyek a bejuttatott genetikai információ révén megtermelik azokat a fehérjéket, amelyek a gyógyuláshoz szükségesek.”), a következő kérdés az, hogy mennyi ideig élnek a genetikailag átszabott sejtek. Az egérsejtekben mindenesetre, bár sok átalakított B-sejt hamarosan meghalt, néhány még 100 nap elteltével is életben volt. A cég már rendelkezik engedéllyel humán vizsgálatok elvégzésére is, amelyek sikere esetén további betegségek kezelésével próbálkozhat, pl. mukopoliszaccharidózis génterápiájával. Ez a betegség egy ritka enzimzavar, az érintettek kezelés nélkül általában nem érik meg a 12 évet. Sikeres génterápia esetén szükségtelenné válik majd a rendszeres injekciózás, és a páciens szervezete maga fogja előállítani a hét minden napján, napi 24 órában a szükséges enzimeket

Bármilyen fehérje előállítása szervezeten belül 

Végeredményben pedig az is elképzelhető, hogy B-sejtjeinket az ismertetett módszerrel bármilyen fehérje előállítására rá lehet bírni. A segítségükkel pótolni lehet majd az öregedéssel csökkenő hormonokat, vagy egyéb molekulákat, amelyek segítenek a szervezetet egészségesen tartani – így pl. az évezred elején felfedezett humanint. A humanin egy 24 aminosavból álló peptid, a mitokondriális genom kódolja, és neuroprotektív, valamint citoprotektív funkciója van (Trends in Endocrinology & Metabolism: Humanin: a harbinger of mitochondrial-derived peptides?), védi a szervezetet többek közt a Alzheimer-kór, az agyvérzés, valamint a cukorbetegség kialakulása ellen. 

Dr. Kazai Anita
a szerző cikkei

(forrás: PharmaOnline)
hirdetés
Olvasói vélemény: 0,0 / 10
Értékelés:
A cikk értékeléséhez, kérjük először jelentkezzen be!
hirdetés
hirdetés