hirdetés
hirdetés

Mik voltak 2014 legjelentősebb új gyógyszerei?

Az EMA 82, az FDA 44 új gyógyszer forgalomba hozatalát engedélyezte a tavalyi év során. Közülük valószínűleg az immunonkológiai szereket és a HCV új terápiás lehetőségeit övezte a legnagyobb szakmai várakozás.

hirdetés

Az Európai Gyógyszerügyi Hivatal (EMA, European Medicines Agency) 82, USA-beli társhatósága (FDA, US Food and Drug Administration) 44 új gyógyszer forgalomba hozatalára adott engedélyt 2014-ben. Köztük számos olyan készítményt találunk, amelyek áttörést hozhatnak a gyógyításban – legyen szó akár bizonyos ritka betegségek kezeléséről, akár például daganatterápiáról.

 

Immunonkológia

Világviszonylatban a tavalyi év két forradalmi jelentőségű új farmakonja vitathatatlanul az immunonkológiai szerek két képviselője: a nivolumab (Opdivo, Bristol-Myers Squibb) és a pembrolizumab (Keytruda, Merck & Co., Inc). Az immunonkológiai fejlesztések merőben új irányvonalat képviselnek a daganatterápiában: céljuk az immunrendszer célzott befolyásolása úgy, hogy képes legyen a daganatsejtek felismerésére és elpusztítására. Ezzel lehetővé válhat, ami korábban elképzelhetetlen volt: hogy egy agresszív malignus kórfolyamat jól kezelhető, krónikus betegséggé alakuljon át, hosszantartó túlélést eredményezve, elfogadható életminőségben. Tavalyig a CTLA-4 receptorgátló ipilimumab (Yervoy, Bristol-Myers Squibb) volt az egyetlen ilyen hatásmechanizmusú szer a világ gyógyszerpalettáján, júliusban viszont a japán gyógyszerhatóság jóváhagyta a nivolumab forgalomba kerülését, és az FDA tavalyi utolsó gyógyszer-engedélyezési döntése értelmében, december 22-én, az amerikai piacon is zöld utat kapott az Opdivo az inoperábilis vagy áttétet adó és terápiarezisztens melanoma terápiájára. A nivolumab a programozott sejthalál beindításáért felelős PD1-receptor gátlószereinek világelső képviselője, és mint ilyen a T-limfociták PD-1 receptorának blokkolásával képes megakadályozni, hogy a tumorsejtek megbújjanak a detektálásukra és elpusztításukra irányuló immunválasz elől. A pembrolizumab világviszonylatban a második, az amerikai gyógyszerpiacon pedig a legelső PD1-gátló volt:szeptember elején kiadott forgalomba hozatali engedélye gyorsított eljárás keretében született, így a Keytruda a vártnál csaknem két hónappal korábban kerülhetett be a terápiába az előrehaladott stádiumú vagy inoperábilis és terápiarezisztens melanoma malignummal diagnosztizált betegek ellátására.

A klinikai vizsgálatok tanúsága szerint mindkét szer a betegek jelentős részénél – mintegy 20–40 százalékuknál – képes terápiás választ kiváltani, ami akár hat hónapon túl is fennmarad. Fő jövőbeli potenciáljuk, amelynek kiaknázására már folynak a vizsgálatok, a melanoma korábbi terápiás vonalaiban történő alkalmazás lehetőségének igazolása, illetve a rákbetegségek más formáinak kezelésében való felhasználás lehetősége. Leghamarabb várhatóan a nem kissejtes tüdőrák terápiás eszköztárát fogják szélesíteni. Az előrejelzések szerint a két szer piaci forgalma külön-külön megközelítheti a 3 milliárd USD-t az elkövetkezendő néhány évben.

 

Hepatitis-C-vírusfertőzés

A felnőtt kori krónikus hepatitis-C vírusfertőzés kezelésére jóváhagyott új gyógyszerek új alapokra helyezhetik a HCV-infekció kezelését. Az újonnan jóváhagyott készítmények hatóanyagai a vírusfehérjék közvetlen befolyásolásával a virális RNS replikációját és/vagy a virion felépülését gátolják, így képesek megakadályozni a HCV szaporodását a fertőzött gazdasejtekben. Ezzel alkalmasnak látszanak a HCV-fertőzés teljes eradikációjára és így a krónikus hepatitis-C-vírusinfekció teljes gyógyulását eredményezhetik. A ledipasvir–sofosbuvir hatóanyag-tartalmú, fix kombinációs Harvoni filmtabletta (Gilead Sciences International Ltd.) az Egyesült Államokban október óta, az Európai Gazdasági Térség (EGT) országaiban november közepe óta forgalmazható. Az ombitasvir, paritaprevir és ritonavir hatóanyag-kombinációjú Viekirax filmtabletta (AbbVie Ltd.) forgalomba hozatali engedélyét az FDA december 19-én adta ki, az EMA novemberi engedélyezési javaslatának végső jóváhagyása pedig néhány héten belül várható. Ezek mellett az EMA további szereket is jóváhagyott a gyógyszerfejlesztési prioritások körében számon tartott HCV-fertőzés terápiájára – így januárban a sofosbuvirt önmagában tartalmazó Sovaldi filmtablettát (Gilead Sciences International Ltd.), májusban a simeprevir hatóanyagú Olysio kapszulát (Janssen-Cilag International N.V.) és augusztusban a daclatasvir hatóanyagú Daklinza filmtablettát (Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG).

 

Antimikrobás szerek

Az Egyesült Államokban röviddel az év vége előtt került be a terápiába a ceftolozan/tazobactam hatóanyagú Zerbaxa injekciós oldat, amely az egyéb kezelésekre rezisztens Gram-negatív baktériumok (köztük az Escherichia coli, a Klebsiella pneumoniae és a Pseudomonas aeruginosa) okozta intraabdominális, illetve húgyúti fertőzések gyógyításának legújabb eszköze. Az EMA adatbázisában egyelőre csak mint fejlesztés alatt álló regisztrált készítmény szerepel. Az USA-ban egyébként a Zerbaxa volt a negyedik új antibiotikum, amelyet a gyógyszer-hatóság engedélyezett a tavalyi év folyamán: a dalbavancin parenterális alkalmazásra szolgáló készítménye (Dalvance, Durata Therapeutics) a tengerentúlon május óta elérhető, és az EMA decemberi határozata nyomán (Xydalba néven) rövidesen az EGT-országokban is forgalomba kerülhet a Gram-pozitív baktériumok (köztük a methicillin-rezisztens Staphylococcus aureus) okozta súlyos bőr- és lágyrészfertőzések terápiájára. Ugyanilyen indikációval a tedizolid hatóanyagú Sivextro (Cubist Pharmaceuticals) az USA-ban június óta van forgalomban (az EMA adatbázisában fejlesztés alatt álló regisztrált készítményként szerepel), az oritavancin hatóanyag-tartalmú, infúzióhoz való por (Orbactiv, The Medicines Company) pedig augusztusban került be a tengerentúli terápiás eszköztárba.

 

Mindennek ára van

Az innovációnak azonban nagy ára van. A gyógyszergyártók egyre nagyobb produktivitása a kutatás-fejlesztési költségek folyamatos növekedésével társul, ami a terápia költségeiben is érezteti hatását. Az árverseny különösen az azonos indikációs területen bevethető készítményeket érinti, és az eredményes lobbitevékenység akár el is lehetetlenítheti a versenytársat. Ez történt az Egyesült Államokban a Harvoni és a Viekira Pak árversenyében, amelyből az AbbVie került ki győztesen, és a biztosítónál elért árelőnnyel csaknem kiütötte vetélytársát a nyeregből. Az immunonkológiai szerek piacán is nagy – és a jövőben még nagyobb lehet – a verseny, jóllehet itt nagyobb szórást mutathat a kezelésre alkalmas betegpopulációk köre. A tét tehát nem csekély, de a nyereség is óriási, hiszen az innovatív új szerek olyan új lehetőségeket adnak az orvostudomány kezébe, amelyek jelentősen előmozdíthatják a betegellátást és megreformálhatják annak szemléletét az előttünk álló évek folyamán.

(Források: Forbes, EMA)

 

Dr. B. D.
a szerző cikkei

hirdetés
Olvasói vélemény: 0,0 / 10
Értékelés:
A cikk értékeléséhez, kérjük először jelentkezzen be!
hirdetés
hirdetés