hirdetés
hirdetés

Mérföldkő az őssejtterápiában

Feltételes forgalomba hozatali engedélyt kaphat az első őssejtterápiás készítmény az Európai Unióban, és ezzel a világ első őssejtterápiás gyógyszere lehet. Javasolt indikációja a limbalis őssejt-deficienciaként ismert, potenciálisan vaksághoz vezető szaruhártya-betegség.

hirdetés

Decemberi ülésén az Európai Gyógyszerhatóság (EMA) Humán alkalmazásra szánt orvosi termékekkel foglalkozó bizottsága (CHMP) első alkalommal javasolt jóváhagyásra őssejtterápiás készítményt. A Holoclar (Chiesi Farmaceutici S.p.A.) a ritka betegségek gyógyszerei körében mint fejlett terápiás gyógyszerkészítmény  kerülhet be a terápiás eszköztárba. Ha az engedélyezést az Európai Bizottság is támogatja, a Holoclar világviszonylatban az első elfogadott őssejtterápiás készítmény lesz, és új utat nyit egy ritka szembetegség, a limbalis őssejt-deficiencia (LSCD, limbal stem cell deficiency) kezelésében.

Az LSCD egyik lehetséges oka a szaruhártya kémiai vagy fizikai eredetű égési sérülések miatti károsodása – erre az esetre terjed ki a Holoclar jóváhagyásra javasolt indikációja. A szaruhártya (cornea) és az ínhártya (sclera) határvonalán található limbalis őssejteknek fontos szerepük van a sérült cornea-epithelium helyreállításában. Ha ezek az őssejtek elpusztulnak, nincs lehetőség a megfelelő regenerációra, ami az egyre súlyosbodó – fájdalmas fényérzékenységgel, gyulladással, a cornea neovaszkularizációjával és átlátszóságának megszűnésével kísért – kórlefolyás végeredményeként vaksághoz vezethet. Az EU lakossága körében 100 ezer közül mintegy 3 embert érint e betegség.

A Holoclar ex-vivoexpandált, őssejteket is tartalmazó autolog humán cornea-epithelsejt-preparátum, amely ekvivalens az élő szövettel. A károsodott szaruhártyarész eltávolítása után a szembe ültetve pótolja az elpusztult sejtek működését. Előállítása a sérült szem ép limbus- (ínhártya/szaruhártya határvonali) részletéből vett kicsiny (de legalább 1-2 mm2-es) biopsziás mintából kinyert őssejtek tenyésztésével történik, speciális membránon, pontosan definiált laboratóriumi körülmények között. Az így létrehozott és beültetett őssejt-rezervoár képes biztosítani a szaruhártya normál regenerációját és épségének fenntartását. Az előállításhoz minimálisan szükséges kis sejtszám lehetővé teszi, hogy adott esetben a nem sérült másik szem megkímélhető vagy akár mindkét sérült szem kezelhető legyen.

A Holoclar enyhíti vagy megszüntetheti az LSCD okozta fájdalmat és fotofóbiát, és javíthatja a látásélességet. A kezelés leggyakoribb nemkívánatos hatásai a várt terápiás eredmény elmaradásával összefüggő cornea-epithel-defektusok, a beültetés helyén fellépő conjunctiva-vérzés, a szemhéjak gyulladása (blepharitis), valamint a kiegészítő kortikoszteroid-kezelés következtében fellépő szembelnyomás-növekedés (glaucoma).

A Holoclar akár önmagában is eredményes kezelést jelenthet (vagyis a szaruhártya-transzplantáció alternatívája lehet), kiterjedt károsodás esetén pedig növeli a cornea-epithelium-transzplantáció sikerének esélyét. A donortól származó szaruhártyasejtek beültetésével összehasonlítva kisebb a kilökődés esélye.

A CHMP pozitív véleménye a fejlett terápiás készítmények értékelésével foglalkozó szakértői bizottság (CAT, Committee for Advanced Therapies) részletes értékelő jelentésére épül. A rendelkezésre álló információk alapján a Holoclar alkalmazásának előnyei meghaladják a lehetséges kockázatokat. Mivel az adatok retrospektív vizsgálatokból származnak, az EMA az egy évre szóló feltételes forgalomba hozatali engedély kiadásával egyben további vizsgálatok elvégzésére is kötelez.

„A Holoclar forgalomba hozatalának engedélyezésére tett hivatalos javaslat jelentős lépés az EMA azon küldetésének megvalósulásában, hogy innovatív új terápiás eljárásokkal segítse a betegek gyógyulását” – nyilatkozta Enrica Alteri, az EMA humán gyógyászati termékek értékelésével foglalkozó divíziójának vezetője. Az EMA szakértői számos ponton segítették a 2008-ban regisztrált gyógyszerjelölt fejlesztését annak érdekében, hogy a fenti őssejtkezelés mielőbb bekerülhessen a terápiába.

Forrás: Európai Gyógyszerügyi Hivatal

Dr. B. D.
a szerző cikkei

hirdetés
Olvasói vélemény: 0,0 / 10
Értékelés:
A cikk értékeléséhez, kérjük először jelentkezzen be!
hirdetés
hirdetés