hirdetés
hirdetés

„Napról napra, kéz a kézben”

Ma van a Ritka Betegségek Világnapja

Az EURORDIS kezdeményezésére 2008 óta ünnepeljük minden év február 28-án a Ritka Betegségek Világnapját.

hirdetés

Ritkának tekinthető egy betegség, ha 10 000 közül legfeljebb 5 embert érint, ám a különféle ritka betegségekben szenvedők összesített száma így is 30 millió körülire tehető az Európai Unió lakossága körében. A Ritka Betegségek Európai Szervezete (EURORDIS, European Organization for Rare Diseases) által kezdeményezett Ritka Betegségek Világnapja kettős célt szolgál: felhívni a figyelmet a ritka betegségekkel élő embertársainkra, valamint javítani az érintettek és családtagjaik szociális támogatottságát és a kezeléshez való hozzáférésüket.

 

„Napról napra, kéz a kézben”

A ritka betegségek idei világnapjának jelmondata – „Napról napra, kéz a kézben” szolidaritásra szólít fel, hiszen a betegek, családtagjaik és ápolóik, a betegszervezetek és az egészségügyi szakemberek együtt tehetnek azért, hogy a ritka betegségekkel küzdő embertársaink javuló életminőségben éljék meg mindennapjaikat. Az összefogást illusztráló megindító kisfilmben három ritka betegséggel élő férfi és nő is részt vesz.

 

 

Jelenleg több mint 6000-féle ritka betegség ismert, és a diagnosztika folyamatos fejlődésével számuk napról napra emelkedik.

 

Az Európai Gyógyszerügyi Hivatal a Ritka Betegségek Világnapjának egyik fő támogatója

A világnap célkitűzéseivel összhangban a ritka betegségek kezelési lehetőségeinek szélesítése prioritást élvez az Európai Gyógyszerügyi Hivatal (EMA) stratégiai feladatai között. Azóta, hogy 2000-ben törvényi szabályozással bevezették a ritka betegségek kórismézésére, megelőzésére vagy kezelésére fejlesztett új gyógyszerjelöltek centrális engedélyeztetését, 113 új készítmény kapott forgalomba hozatali engedélyt a ritka betegségek gyógyszerei (orphan medicines) körében. A fejlesztők és a forgalomba hozatali engedélyek jogosultjai számos olyan kedvezménnyel élhetnek, amelyek az ilyen irányú kutatási tevékenységet ösztönzik – ilyen például a piaci engedélyeztetés kisebb eljárási díja és a készítmények forgalomba kerülése esetén garantált 10 évig tartó piaci kizárólagosság. Valójában már a fejlesztés legkorábbi stádiumaiban megjelenik az ösztönzők szerepe, hiszen azok, akik a ritka betegségek gyógyszerjelöltjei kategóriában regisztráltatják fejlesztésüket (orphan designation) élhetnek többek között az EMA által biztosított díjmentes tudományos tanácsadás  lehetőségével. Az Európai Bizottság az ezredforduló óta 1153 entitást regisztrált a ritka betegségek gyógyszerjelöltjeként.

 

Betegekre és betegképviselőkre támaszkodva

A tavalyi év során 17 új gyógyszerkészítmény kapott forgalomba hozatali engedélyt a ritka betegségek ellátására, és az EMA reményei szerint idén ennél is nagyobb lesz ez a szám. Egy tavaly induló pilot projekt keretében az EMA a betegeket is bevonja az engedélyezési eljáráshoz kapcsolódó értékelésbe, ami a jelek szerint sikerre vezethet: az így értékelt Scenesse implantátum (afamelanotid; Clinuvel UK Ltd.) tavaly december 22-én kapta meg a forgalomba hozatali engedélyt egy ritka, genetikai eredetű vérképzőszervi betegség, az erythropoieticus protoporphyria (EPP) első engedélyezett szereként.

Emellett a ritka betegségek gyógyszereivel foglalkozó bizottságban (COMP, Committee for Orphan Medicinal Products) megalakulása (2000) óta alelnökként vesz részt betegképviselő, aki a gyógyszerfejlesztőkkel folytatott tudományos tanácsadásba is aktívan bekapcsolódik. A betegképviselőknek az EMA tudományos bizottságainak munkáját segítő tudományos tanácsadó csoportokban is fontos szerep jut: értékes segítséget nyújtanak a különleges kezelési módok előny-kockázat viszonyainak minél pontosabb értékelésében.

 

A legújabb eredmények

A ritka betegségek gyógyszerei körében engedélyezett gyógyszerek legújabb képviselőit számba véve szólnunk kell a Holoclarról (Chiesi Farmaceutici S.P.A.), amely a világ első őssejtterápiás készítménye, a Cerdelgáról (eluglistat, Genzyme Europe B.V.), amely a béta-glükozidáz enzim hiányával jellemezhető Gaucher-kór új perorális gyógyszere, valamint az Ofev lágyzselatin-kapszuláról (nintedanib, Boehringer Ingelheim International GmbH.), amit a felnőttkori idiopátiás tüdőfibrózis kezelésére engedélyeztek – mindhármat az idei év során.

 

(Források: EMA, European Commission)

Dr. B. D.
a szerző cikkei

hirdetés
Olvasói vélemény: 0,0 / 10
Értékelés:
A cikk értékeléséhez, kérjük először jelentkezzen be!
hirdetés
hirdetés