hirdetés
hirdetés

Lesz gyógyszer az erythropoieticus protoporphyria kezelésére

Kivételes forgalomba hozatali engedélyt kaphat és így az EPP első jóváhagyott gyógyszere lehet az afamelanotid hatóanyagú Scenesse implantátum. A fényérzékenység enyhítésével növeli azt az időtartamot, amit a betegek a napsugárzásnak kitéve eltölthetnek a szabadban, ezáltal javítja az életminőségüket.

hirdetés

Az Európai Gyógyszerügyi Hivatal (EMA) Humán alkalmazásra szánt orvosi termékekkel foglalkozó bizottságának (CHMP) októberi döntése értelmében kivételes forgalomba hozatali engedélyt kaphat a Scenesse implantátum (Clinuvel UK Ltd.) az erythropoieticus protoporphyriában (EPP) szenvedő felnőtt betegek fényérzékenységének prevenciójára. Hatóanyaga, az afamelanotid az endogén a-melanocita-stimuláló hormon szintetikus analógja, amely az 1-es típusú melanokortin-receptor agonistájaként fejti ki hatását. A szabályozott hatóanyag-felszabadulású implantátum a melanintermelődés serkentésével fokozza a bőr pigmentációját, így enyhíti a betegek fényérzékenységét – következésképpen kismértékben növeli azt az időtartamot, amit az EPP-betegek a napsugárzásnak kitéve eltölthetnek a szabadban. A bőr alá fecskendezendő rizsszemnyi implantátum fotoprotektív hatása hozzávetőlegesen két hónapig tart.

Az EPP rendkívül ritka betegség (gyakorisága az EU lakossága körében <2/100 000 fő), amely a vörös vértestek hem fehérjéjének termelődési zavarával jellemezhető. Az enzimhiányra visszavezethető kórfolyamat következtében bizonyos metabolitok felhalmozódnak a vörös vértestekben, a bőrben és a májban. Napfény hatására e vegyületek átalakulnak, ami az expozíciónak kitett bőrterület égő érzését, viszketését és fájdalmát, kivörösödését és duzzanatát, súlyos esetben kifekélyesedését eredményezi. A tünetek már minimális napfény-expozíció esetén is megjelennek, ami jelentősen korlátozza a szabadban eltölthető időtartamot, így akadályozza a normál életvitelt.

Mivel a betegpopuláció igen szűk, a kezelésre vonatkozóan statisztikailag szignifikáns hatásbizonyító eredmények nem vagy csak igen hosszú idő alatt lennének elérhetők, a kivételes forgalomba hozatali engedély viszont lehetőséget ad arra, hogy az érintettek mielőbb hozzájuthassanak a hiánypótló kezeléshez. A kivételes körülmények által indokolt eddigi alkalmazás – a 2006-ban indult nemzetközi klinikai programokban részt vevő több mint 110 EPP-beteg – tapasztalatai következetesen azt jelzik, hogy az afamelanotid-kezelés javítja az életminőséget.

A Scenesse értékelése volt az első olyan alkalom, amikor a CHMP a betegeket is bevonta az eljárásba (bővebben lásd: Az EMA a betegeket is bevonja a gyógyszer-engedélyezéshez kapcsolódó értékelésbe). Emellett az Scenesse az EMA innovációtámogató stratégiájának is jó példája: a Gyógyszerügyi Hivatal szakértői a regisztrált mikro-, kis- és középvállalkozásoknak (mkkv-k) nyújtható anyagi és adminisztratív támogatásokkal, valamint ingyenes szaktanácsadással is segítette a gyógyszerfejlesztést (bővebben lásd: Kis- és középvállalkozások az életmentő gyógyszerek fejlesztésében).

A Clinuvel Pharmaceuticals  vezette klinikai programok legfrissebb eredményei  szerint az afamelanotid-implantátum a generalizált vitiligo terápiájában is eredményesen alkalmazható: szűk spektrumú UV-B fényterápiával kombinálva gyors és klinikai szempontból is jelentősnek ítélt repigmentációt idéz elő. Emellett 2005 óta a polimorf fény-exanthema, az urticaria solaris és a bőrrák szempontjából nagy kockázatú szervtranszplantált betegek ellátásában is folynak vizsgálatok az afamelanotid hatásosságának és biztonságosságának megítélésére. Idén júliusig a különféle klinikai programok keretében mindösszesen több mint 900 beteg részesült afamelanotid-terápiában, és az eddigi tapasztalatok a kezelés biztonságosságát igazolják. Nemkívánatos hatásként leggyakrabban fejfájás, hányinger, nasopharyngitis, migrén, hasfájás, fáradtságérzés és aluszékonyság jelentkezik.

Az EPP prevenciós kezelésére kiterjedő kivételes forgalomba hozatali engedély egyben arra is kötelezi a Clinuvel Pharmaceuticals céget, hogy betegregiszter létrehozásával egybekötött, szigorú kockázatértékelési tervet léptessen életbe a Scenesse hatásosságával és biztonságosságával kapcsolatos adatgyűjtésre, ami alapján az EMA elvégezheti az ilyen esetekben előírt évenkénti újraértékelést. A CHMP gyógyszer-engedélyezési javaslatának végső jóváhagyásról az Európai Bizottság dönt.

Dr. B. D.
a szerző cikkei

hirdetés
Olvasói vélemény: 0,0 / 10
Értékelés:
A cikk értékeléséhez, kérjük először jelentkezzen be!
hirdetés
hirdetés