hirdetés
hirdetés

Kis- és középvállalkozások az életmentő gyógyszerek fejlesztésében

A mikro-, kis- és középvállalkozások (mkkv-k) az innováció egyik fő mozgatói az Európai Unióban: 2010–2012 között az EMA által forgalomba hozatalra javasolt új innovatív gyógyszerek több mint egynegyedét mkkv-k fejlesztették ki – adta hírül az Európai Gyógyszerügyi Hivatal az MKKV-k Európai Hete (European SME Week) rendezvénysorozat kapcsán.

hirdetés

A jelentős terápiás előnyt ígérő és egyben hiánypótló gyógyászati készítményeket innovatív gyógyszernektekintik. Hatásmechanizmusuk eltér a rendelkezésre álló kezelési módokétól vagy olyan betegpopuláció kezelésére alkalmasak, amely az aktuális terápiás fegyvertárral rosszul kezelhető. Ebből adódóan új utakat nyitnak a gyógyításban, miközben jellemzőjük a kedvező hatások maximális kiaknázása és a kockázatok minimalizálása.

A közelmúltból jó példa erre a Duchenne-féle izomdisztrófia kezelésére jóváhagyott Translarna (ataluren; PTC Therapeutics Ltd.) szuszpenzióhoz való granulátum, amely egy középvállalkozásnak minősülő cég terméke. Az ataluren közvetlen oki terápiát biztosít ebben az életet veszélyeztető kórállapotban: ha a betegség hátterében igazoltan a disztrofin nevű izomfehérjét kódoló gén nonsense mutációja áll, akkor az ataluren képes a kóros disztrofin-szintézis részleges megszüntetésére. Öt éves kortól adható a Duchenne-féle izomdisztrófia ambuláns kezelésére. Hasonlóan jó példa az okriplazmint tartalmazó Jetrea oldatos injekcióhoz való koncentrátum (ThromboGenics NV), amit a felnőtt kori vitreomacularis tractio kezelésére fogadott el az Európai Gyógyszerhatóság mint a súlyos látásromláshoz vezető szembetegség első nem sebészeti kezelési lehetőségét.

Az mkkv-k a génterápián, a felnőtt emberi őssejteken végzett kutatásokon és a szövetépítésen alapuló fejlett terápiás gyógyszerkészítmények  fejlesztésében is aktívan részt vesznek, és a ritka betegségek gyógyszerei  között is nagy számban találunk olyanokat, amelyek kifejlesztése mkkv-khoz kötődik. E két gyógyszer-kategória egyértelműen olyan készítményeket ölel fel, amelyek jelentősen javítják a betegek egészségi állapotát, és a fejlesztés alatt álló új gyógyszerek csaknem felét mkkv-k szolgáltatják.

„Az Európai Gyógyszerügyi Hivatal prioritásként tekinti azon gyógyszeripari szereplők támogatását, akik az innovatív gyógyszerfejlesztésre koncentrálva hozzájárulnak a lakosság egészségi állapotának javításához” – magyarázza Melanie Carr, az EMA illetékes tisztségviselője. Mint mondja, „a kisebb vállalatok támogatása és az egyetemi képzőhelyekkel kialakított kapcsolat elmélyítése egyaránt azt a távlati célt szolgálja, hogy az innovatív ötletekből valóban sikeres fejlesztések legyenek – a betegek érdekében”.

Az EMA MKKV-irodája (SME Office) nemcsak a gyógyszer-engedélyezési folyamatban nyújt aktív segítséget a regisztrált mkkv-k számára, hanem anyagi és adminisztratív támogatással is segíti a gyógyszerfejlesztést. Az EMÁ-nál regisztrált mkkv-k közel fele kevesebb mint 10 fős vállalkozás; 12 százalékuk egyetemi érdekeltségű cég.

Az EMA Innovációs Munkacsoportja (Innovation Task Force) akár már a gyógyszerfejlesztés kezdeti szakaszában is kész bekapcsolódni az mkkv-k tevékenységébe oly módon, hogy lehetőséget ad az ingyenes konzultációra. Azáltal pedig, hogy a gyógyszerfejlesztők már a korai stádiumú kutatási eredményeket is megvitathatják a hatóság szakértőivel, lehetőség nyílik arra, hogy proaktívan tárgyaljanak a legfontosabb tudományos, jogi és engedélyezési kérdésekről, illetve lehetőségekről. Az elmúlt 5 év során a munkacsoport tárgyalásainak egyharmadát mkkv-k vezetőivel folytatta, és az ilyen megbeszélések kétharmadában a fejlett terápiás készítmények tárgykörébe eső fejlesztésekről volt szó, a vezető terápiás terület pedig a rákgyógyszereké.

Noha a hatóság szakértőivel való konzultáció vagy együttműködés megindulásától továbbra is igen hosszú út vezet a kész gyógyászati termék piacra kerüléséig, a gyógyszerfejlesztők és a gyógyszer-engedélyező hatóság közötti korai párbeszéd igazoltan javítja annak az esélyét, hogy egy új készítmény a megfelelő időben forgalomba hozatali engedélyt kap, és ezáltal a betegek hamarabb hozzájuthatnak az esetlegesen életmentő gyógyszerekhez.

Az európai mkkv-k munkájának segítésére hivatott, MKKV-k Európai Hete (European SME Week) nevű rendezvény, amelynek támogatói között az EMA is szerepel, szeptember 29-e és október 5-e között 37 országban zajlott párhuzamosan, az Európai Bizottság koordinálásával.

Dr. B. D.
a szerző cikkei

hirdetés
Olvasói vélemény: 0,0 / 10
Értékelés:
A cikk értékeléséhez, kérjük először jelentkezzen be!
hirdetés
hirdetés