hirdetés
hirdetés

Hírek a CHMP novemberi üléséről

Novemberi ülésén az EMA–CHMP tíz új gyógyszerkészítmény – köztük a Gaucher-kór egy új gyógyszere – forgalomba hozatalát és két készítmény indikációjának kiterjesztését támogatta.

hirdetés

Az Európai Gyógyszerügyi Hivatal (EMA) Humán alkalmazásra szánt orvosi termékekkel foglalkozó bizottsága (CHMP) a ritka betegségek gyógyszerei körében jóváhagyásra javasolja az eliglustat hatóanyagú Cerdelga 84 mg kemény kapszulát (Genzyme Europe BV) az 1-es típusú Gaucher-kórban szenvedő felnőtt betegek hosszú távú kezelésére olyan esetekben, ha a CYP2D6 enzimre nézve lassú, közepesen gyors vagy gyors metabolizáló az illető. A genetikai eredetű, recesszíven öröklődő Gaucher-szindróma tünetei a béta-glükozidáz enzim hiányára vezethetők vissza. Az enzimdeficiens sejtek nem képesek hidrolizálni a lipidanyagcsere egyik melléktermékét, a glükozilceramid (más néven glükocerebrozid) molekulákat, amik így felhalmozódnak a szervezetben, és különböző belső szervek (jellemzően a máj, a lép, a nyirokcsomók és a csontvelők) megnagyobbodását és károsodását okozzák. Főbb tünetei az anémia, a fáradékonyság, a fokozott vérzési hajlam, a lép- és májmegnagyobbodás, a csontfájdalom és a csonttörések nagyobb gyakorisága. Az új perorális készítmény a rendelkezésre álló parenterális kezelési módok kedvező alternatívája lehet. Az eliglustat a glükozilceramid-szintáz specifikus és potens gátlószereként visszafogja a glükozilceramid termelődését, így kivédi az akkumulációt és enyhíti a klinikai tüneteket. A klinikai vizsgálatok tanúsága szerint csökkenti a máj- és lépmegnagyobbodást, javítja a hematológiai paramétereket (a hemoglobinszintet és a vérlemezkeszámot) és mérsékli a vázrendszeri panaszokat. Viszonylag jól tolerálható: mellékhatásként leggyakrabban fejfájást, émelygés, hasmenést, hasi fájdalmat, haspuffadást, ízületi fájdalmat és fáradtságérzést okoz.

A Bizottság újabb két készítményt javasol jóváhagyásra a krónikus hepatitis-C-vírusfertőzés terápiájára. Az Exviera (dasabuvir, AbbVie Ltd.) és a Viekirax (ombitasvir, paritaprevir és ritonavir, AbbVie Ltd.) filmtabletta a HCV-fertőzés új generációs kezelésének újabb eszközei. Az Exviera az NS5B vírusreplikációs fehérjekomplex gátlásával, a Viekirax az NS5A és az NS3/4A vírusfehérjék blokkolásával fejti ki hatását. Ezzel mindkét szer két úton avatkozik be a vírusfertőzés progressziójába: gátolja a virális RNS replikációját és a virion felépülését, végeredményként pedig megakadályozzák a vírus szaporodását a fertőzött gazdasejtekben. Kombinációs kezelési sémák részeként mindkét gyógyszer alkalmasnak látszik a HCV-fertőzés teljes eradikációjára és így a krónikus hepatitis-C-vírusfertőzés gyógyítására.

A ritka betegségek gyógyszerei körében engedélyeznék az Ofev lágyzselatin-kapszula (nintedanib, Boehringer Ingelheim International GmbH.) forgalomba hozatalát a felnőtt kori idiopátiás tüdőfibrózis kezelésére. A tirozinkináz-gátló nintedanib blokkolja a vaszkuláris endothelialis növekedési faktor (VEGF), a trombocita-eredetű növekedési faktor (PDGF), valamint a fibroblasztnövekedési faktor (FGF) receptorait, amelyek működése elengedhetetlen a tüdőbeli fibroblasztsejtek proliferációjához és migrációjához, így végeredményben meggátolja a tüdőszövet fibrózisát. A kezelés mintegy 50 százalékkal csökkenti a légzésfunkció évenkénti romlását. Az FDA ugyanezen indikációval október közepén adta ki az engedélyt az Ofev forgalomba hozatalára, így a tengerentúlon már a klinikumban is elérhető.

Két új szerrel bővülhet a psoriasis kezelési lehetőségeinek köre. A Cosentyx (secukinumab, Novartis Europharm Ltd.) injekciós oldathoz való por végső jóváhagyásra váró javallata a középsúlyos–súlyos plakkos psoriasis szisztémás kezelése. Az immunszuppresszáns hatású secukinumab egy teljes egészében humán antitest, amely szelektíven kötődik a 17A típusú gyulladáskeltő citokinhez, és neutralizálja azt, gátolva ezzel az IL‑17A‑mediálta gyulladásos és autoimmun folyamatokat. Az Otezla filmtabletta (Celgene Europe Ltd.) hatóanyaga, az apremilast a foszfodiészteráz-4 enzim kis molekulájú gátlószere, amely a gyulladásos sejtekbe jutva, a gyulladásos immunválaszért felelős citokinek termelődésének gátlásával fejti ki hatását. Indikációs területei a felnőtt kori plakkos psoriasis középsúlyos–súlyos formáinak terápiája, ha más kezelés nem alkalmazható, valamint az aktív arthritis psoriatica terápiája, ha a betegségmódosító kezelés (DMARD, Disease Modifying Antirheumatic Drugs) hatása nem kielégítő. Ilyen esetben akár a DMARD szerekkel kombinációban, akár önmagában adható.

Forgalomba hozatali engedélyt kaphat a Senshio filmtabletta (ospemifen, Shionogi Ltd.) a szeméremtest és a hüvely középsúlyos–súlyos atrófiájának kezelésére azon posztmenopauzában lévő nők esetében, akiknél a helyi ösztrogénkezelés nem jön szóba. A szelektív ösztogénreceptor-modulátorként viselkedő ospemifen és aktív metabolitja segít helyreállítani a hüvely pH-értékét, így segíti a hüvelyi epithelium érését és enyhíti az atrófia okozta tüneteket (hüvelyszárazság, fájdalmas közösülés). Nemkívánatos hatásként leggyakrabban hőhullámokat okoz.

A bizottság forgalomba hozatalra javasolja a Zontivity filmtablettát (vorapaxar, MSD Pharmaceuticals) a következő javallattal: acetil-szalicilsavval vagy clopidogrellel kombinációban az aterotrombotikus események kockázatának csökkentésére, myocardialis infarktuson átesett felnőtt betegek körében. A vorapaxar a vérlemezkék 1-es típusú proteázaktiválta receptorának (PAR-1) szelektív és reverzíbilis inhibitora. Mivel a PAR-1 receptort a trombin aktiválja, a vorapaxar képes kivédeni a trombin indukálta trombocita-aggregációt.

Két további készítmény tájékozott beleegyezésen alapuló forgalomba hozatali engedélyt kaphat (vagyis egy már forgalomba hozatali engedéllyel rendelkező készítmény dokumentációjának a jogtulajdonos engedélyével történő felhasználásával benyújtott kérelmet hagy jóvá a CHMP). A Sevelamer-karbonát Zentiva (sevelamer, Genzyme Europe BV.) mint filmtabletta, illetve perorális szuszpenzióhoz való por kerülhet forgalomba a hyperphosphataemia mérséklésére a hemodialízis- vagy peritoneális dialíziskezelés alatt álló vesebetegek, valamint a nem dializált krónikus vesebetegek ellátásában. A foszfátkötő sevelamer molekula a gasztrointesztinális traktusban fejti ki hatását; előnye, hogy alkalmazásakor csökken a hiperkalcémiás epizódok gyakorisága a kalciumtartalmú foszfátkötőkkel végzett kezeléssel összehasonlítva. A Rasagiline Ratiopharm (rasagilin, Teva B.V.) javallata a Parkinson-kór tüneteinek enyhítése a betegség korai stádiumában, illetve a levodopa-kezelés kiegészítőjeként az off periódus időtartamának csökkentése olyan betegeknél, akiknél „end-of-dose” motoros fluktuációk jelentkeznek.

A Bizottság jóváhagyó döntése értelmében kismértékben módosul az autológ csonttranszplantáció helyettesítésére alkalmas InductOs implantációs készlet(dibotermin-alfa, Medtronic BioPharma B.V.) javallata, és bővül a  Travatan oldatos szemcsepp (travoprost, Alcon Laboratories (UK) Ltd.) indikációs köre – ez utóbbi 2 hónapos kortól alkalmazható lesz az intaocularis nyomás csökkentésére ocularis hypertensio, illetve nyílt zugú glaukóma fennállásakor.

(Forrás: Európai Gyógyszerügyi Hivatal)

Dr. B. D.
a szerző cikkei

hirdetés
Olvasói vélemény: 0,0 / 10
Értékelés:
A cikk értékeléséhez, kérjük először jelentkezzen be!
Ha hozzá kíván szólni, jelentkezzen be!
 
hirdetés
hirdetés