hirdetés
hirdetés

Hat új gyógyszert javasolt törzskönyvezésre az EMA

E májusi ülésén az EMA emberi felhasználásra szánt orvosi termékekkel foglalkozó bizottsága hat új gyógyszert javasolt törzskönyvezésre és három készítmény indikációbővítési kérelmének elfogadását támogatja.

hirdetés

Május 19–22. között megtartott ülésén az Európai Gyógyszerügyi Hivatal emberi felhasználásra szánt orvosi termékekkel foglalkozó bizottsága pozitív véleményt alkotott a Gazyvaro (Roche Registration Ltd.) ritka betegségek gyógyszereként való törzskönyvezéséről. Az infúziós alkalmazásra szánt, 1000 mg obinutuzumabot tartalmazó koncentrátum engedélyezés alatt álló javallata a krónikus limfocitás leukémia (CLL) klórambucillal kiegészített kombinációs kezelése olyan felnőtt betegek esetében, akik korábban még nem részesültek kezelésben, és a CLL kísérő betegségei miatt nem alkalmasak a teljes dózisú fludarabin-alapú terápiára (megjegyzés: gyógyszertörzskönyvezési szempontból a CLL a betegek viszonylagosan kis száma miatt számít „ritka” betegségnek). Az obinutuzumab rekombináns monoklonális antitest, amelynek célmolekulája az érett B-limfociták és ezek előalakjai (malignus és a nem malignus formák) felszínén expresszálódó CD20-as transzmembrán antigén. A klórambucillal együtt alkalmazott obinutuzumab-kezelés javítja a progressziómentes túlélést a klórambucil monoterápiához vagy a rituximab–klórambucil kombinációs kezeléshez viszonyítva. Az obinutuzumab leggyakoribb nemkívánatos hatásai az infúziós beadással összefüggő reakciók, a neutropénia és a fertőzések iránti fokozott fogékonyság.

Ugyancsak speciális indikációval való törzskönyvezésre javasolja a CHMP a Translarna (125, 250 és 1000 mg ataluren; PTC Therapeutics Ltd.)néven forgalmazni kívánt, szupszpenzióhoz való granulátumot. A Duchenne-féle izomdisztrófia kezelésére szánt új szer a javaslat szerint feltételes forgalomba hozatali engedélyt kaphat azzal a kitétellel, hogy a még folyamatban lévő megerősítő vizsgálat pozitív eredményeivel meghatározott időn belül meg kell erősíteni a szer hatásosságát. A hatásosságot jelző eddigi döntő fontosságú vizsgálatban 174 beteget kezeltek a szerrel, amely a jelek szerint lassítja a betegek járási sebességének hanyatlását. Hatásmechanizmusa a disztrofin nevű izomfehérjét kódoló gén mutációi miatt bekövetkező kóros disztrofin-szintézis részleges megszüntetésén alapul. A betegek egy részénél kimutatható géndefektus miatt a hibás genetikai információ alapján felépülő disztrofin fehérje megrövidül és nem képes megfelelő működésre. Az ataluren lehetővé teszi, hogy a fehérjeszintézis során a sejt figyelmen kívül hagyja a hibás genetikai információt és így funkcionálisan ép disztrofin protein keletkezzen. A Translarna végső engedélyezésre váró javallata 5 éves kort betöltött gyermekek Duchenne-féle izomdisztrófiájának ambuláns kezelése olyan esetekben, ha a betegség igazoltan a disztrofin gén nonsense mutációjára vezethető vissza.

A bizottság pozitív véleményt alkotott a felnőtt kori relapszáló-remittáló sclerosis multiplex kezelésére javasolt Plegridy (63 mg, 94 mg, illetve 125 mg peginterferon-béta-1a; Biogen Idec Ltd.) törzskönyvezéséről. Sclerosis multiplex esetén a béta-interferonok igazoltan felerősítik a gyulladás ellen ható és csökkentik a proinflammatorikus immunreakciókat; az új szer a klinikai vizsgálatok tanúsága szerint csökkenti a betegség relapszusainak gyakoriságát. Leggyakoribb mellékhatásai a beadás helyén fellépő bőrpír, az influenzaszerű tünetek, a láz–hidegrázás, a fejfájás, az izom- és ízületi fájdalom.

Új szerrel bővülhet a VIII. véralvadási faktor defektusával összefüggő hemofília-A terápiás fegyvertára is. Az elfogadásra javasolt Nuwiq (az Octapharma AB terméke) hatóanyaga a simoctogog-alfa nevű rekombináns VIII. faktor. A törzskönyvezési kérelem alapjául szolgáló 3 döntő fontosságú vizsgálatban (GENA-01, -03 és -08) felnőtt és gyermek korú hemofíliás betegek körében is igazolták, hogy a simoctogog-alfa hatásosan védi ki, illetve szünteti meg a sebészeti beavatkozások kapcsán fellépő vérzést anélkül, hogy nemkívánatos hatásokat okozna. Immunreakciót a vizsgált betegek egyikénél sem figyeltek meg a gyógyszerrel szemben.

A CHMP jóváhagyta továbbá a nyílt zugú glaukóma, illetve az intraocularis hipertenzió kezelésére szánt, Simbrinza (brinzolamid és brimonidin-tartrát, 10 mg/ml / 2 mg/ml; Alcon Laboratories Ltd.) nevű szuszpenziós szemcsepp törzskönyvezési kérelmét. A szemcsepp a nyílt zugú glaukóma vagy intraocularis hipertenzió miatti emelkedett szembelnyomás csökkentésére javasolt olyan felnőtt betegek számára, akiknél a monoterápia nem bizonyul kellően hatásosnak. A brinzolamid szénsav-anhidráz enzim közvetlen gátlásával, míg a brimonidin a ciliaris epithelium alfa-2-adrenerg receptorainak agonistájaként fejti ki hatását, tehát kétféle mechanizmussal csökkenti a csarnokvíz termelődését. A szemcsepp mellékhatásaként helyi irritáció és allergiás reakció léphet fel.

Végül, a CHMP elfogadásra javasolja a tacrolimust tartalmazó Envarsus (Chiesi Farmaceutici S.p.A.) nyújtott hatású tablettát (0,75 mg, 1 mg, illetve 4 mg hatóanyag-tartalmú készítményekként). Javallata az allograft máj- és vesetranszplantációt követő kilökődés megelőzése, illetve kezelése olyan felnőtt betegek esetében, akik más immunszuppresszív szerrel nem kezelhetők. A tacrolimus gátolja a graftkilökődésért alapvetően felelős citotoxikus limfociták képződését, visszafogja a T-sejt-aktiválódést és a T-helper-függő B-sejt-proliferációt, valamint a limfokinek (pl. interleukin-2 és -3, gamma-interferon) termelődését.

A Bizottság támogatja az Arzerra, a Halaven és a Vfend indikációbővítési kérelmét. Az ofatumumab nevű monoklonális antitestet tartalmató Arzerra (Glaxo Group Ltd.) oldatos infúzióhoz való koncentrátum a krónikus limfocitás leukémia (CLL)kezelésére szolgál olyan betegek ellátásában, akik nem reagálnak a fludarabin-/alemtuzumab-terápiára. Az új indikáció szerint az Arzerra a korábban nem kezelt CLL-betegek ellátásában is alkalmazható lesz chlorambucillal vagy bendamustinnal kombinációban, ha a beteg nem alkalmas a fludarabin-alapú kemoterápiára.

Az eribulin Halaven (Eisai Europe Ltd.) injekciós oldat a lokálisan előrehaladott vagy áttétet adó emlőrák kezelésére a jövőben várhatóan akkor is választható lesz, ha az eddigi indikációtól eltérően nem két, hanem csupán egyféle korábbi kemoterápia (antraciklin/taxán) eredménytelennek bizonyul.

Végül a voriconazolt tartalmazó, gombaellenes hatású Vfend filmtabletta (Pfizer Ltd.; 50 mg, illetve 200 mg), szuszpenzió (40 mg/ml) és oldatos infúzióhoz való por javallati köre az infekciók szempontjából nagy kockázatúnak számító allogén hemopoetikus őssejt-transzplantáció kapcsán kialakuló invazív gombás fertőzések profilaxisával bővül.

Három készítmény engedélyezését a rendelkezésre álló vizsgálati adatok alapján elutasították. Ezek az előrehaladott stádiumú, inoperábilis hasnyálmirigyrák kezelésére szánt Masiviera (AB Science; tirozinkináz-gátló masitinib), a sclerosis multiplex terápiájára szánt Nerventra (Teva Pharma GmbH; immunmoduláns hatású laquinimodot tartalmazó kapszula), valamint az akut szívelégtelenség ellátásában parenterális alkalmazásra szánt Reasanz (Novartis Europharm Ltd.; serelaxin, a relaxin-2 endogén hormon rekombináns formája).

A Bizottság megerősítette, hogy biztonságossági okból lehetőleg kerülendő a renin–angiotenzin-rendszerre ható gyógyszerek (azaz az ARB-k, az ACE-gátlók és a direkt reningátlók) bármilyen párosításban történő alkalmazása (Ne kombináljuk az ARB-t, az ACE-gátlót és a direkt reningátlót). Diabéteszes nefropátia esetén az angiotenzinreceptor-blokkolók (ARB) és az ACE-gátlók együtt adása szigorúan tilos.

Az uniós gyógyszer-engedélyezéssel, illetve előirat-módosításával kapcsolatos végső döntés az Európai Bizottság feladata.

Dr. B. D.
a szerző cikkei

(forrás: PharmaOnline)
hirdetés
Olvasói vélemény: 0,0 / 10
Értékelés:
A cikk értékeléséhez, kérjük először jelentkezzen be!
hirdetés
hirdetés