2020. október. 20., kedd - Vendel.

Familiáris hiperkoleszterinémia: gyermekkortól kell a gyógyszer

A gyermekkorban megkezdett koleszterinszint-csökkentő terápia hosszú távú hatásossága is igazolt familiáris hiperkoleszterinémiásoknál.

hirdetés

Az autoszómális domináns módon öröklődő familiáris hiperkoleszterinémia a magas koleszterinszint okozta károsodások „iskolapéldája”. A kórképben érintetteknek már gyermekkorukban is magas az LDL-koleszterinszintjük. Az állapot – kezelés nélkül – már gyermekkorban ateroszklerózis kialakulásához vezet. Az érintettek egy részénél 40 éves kor előtt szívinfarktus alakul ki vagy egyéb szív- és érrendszeri megbetegedés jelentkezik.

Nincsenek negatív hatásai a gyermekkorban megkezdett sztatin-terápiának

Két évtizeddel ezelőtt kimutatták egy placebo-kontrollált vizsgálatban, hogy a 8 és 18 év közötti familiáris hiperkoleszterinémiás gyermekek pravasztatinos kezelése csökkenti az LDL-koleszterinszintet, anélkül, hogy ennek negatív hatásai lennének a gyermekek növekedésére, izomműködésére, májfunkciójára, endokrin működésére vagy a pubertás alatti nemi érésére. A gyógyszeres terápia eredményessége már 2 éves kezelést követően igazolható volt az érelmeszesedés egyik markerének, a carotis intima-media vastagságának meghatározásával. A második évet követően – etikai okokból – a placebo-ágat megszüntették, és azt követően a vizsgálat valamennyi résztvevője (n=214) koleszterinszint-csökkentő gyógyszeres kezelésben részesült.

20 év után megvizsgálták az erek állapotát

20 év elteltével újra megvizsgálták az egykori résztvevők nagy részét (n=184), akik átlagéletkora ekkor 31,7 év volt. A legtöbbjük továbbra is szedte a sztatinokat. Annak ellenére, hogy csak a gyógyszert szedők 20 százaléka érte el az ajánlott LDL-szintet (kevesebb, mint 100 mg/dl); az átlagos LDL-koleszterinszint 160,7 mg/dl volt, ami körülbelül a harmadával volt alacsonyabb, mint a gyermekkorukban, a gyógyszeres terápia megkezdésekor mért érték (237,3 mg/dl).

Fotó: 123rf
Fotó: 123rf

A vizsgálatba bevontaknál az eltelt időszakban átlagosan évi 0,0056 mm-rel nőtt a carotis intima-media vastagsága. Megjegyzendő, hogy a vizsgálatban résztvevők testvéreinél (n=95), akik nem voltak familiáris hiperkoleszterinémiások, közel azonos mértékű vastagodást lehetett kimutatni: náluk évente 0,0057 mm-rel lett vastagabb a carotis intima-media.

Csökken a mortalitás, ha gyermekkortól gyógyszert szednek

A vizsgálatban résztvevő familiáris hiperkoleszterinémiás személyek közül egynél következett be szív- és érrendszeri esemény (angina pectoris 28,6 éves korban), egy nem dohányzó betegnél, aki a vizsgálat első szakaszának a befejeződéskor abbahagyta a sztatinok szedését. Ezt összehasonlították azzal, hogy milyen arányban történtek a genetikai hiba miatt familiáris hiperkoleszterinémiás szülőknél (akik nem szedtek gyermekkoruk óta koleszterinszint-csökkentőt) szív- és érrendszeri események. Mire az érintett szülők olyan életkorba kerültek, mint a 20 év elteltével újra megvizsgált betegcsoport, már 26 százalékuknál történt szív- és érrendszeri katasztrófa, jellemzően szívinfarktus vagy angina pectoris. 40 éves kora előtt 11 szülő halt meg, valamennyien szívinfarktusban. Mindez szintén a gyermekkortól elkezdett koleszterinszint-csökkentő terápia mellett szól.

(Forrás: NEJM)

Dr. Budai Marianna
a szerző cikkei

(forrás: PharmaOnline )
hirdetés
Olvasói vélemény: 0,0 / 10
Értékelés:
A cikk értékeléséhez, kérjük először jelentkezzen be!

A költségvetési törvény megjelenését követően minden évben megvizsgáljuk azokat a tételeket, melyek a gyógyszerellátás számára jelentőséggel bírnak.