hirdetés
hirdetés

Engedélyezték a világ első PCSK9-gátló koleszterinszint-csökkentőjét

Új típusú koleszterinszint-csökkentővel bővült az európai terápiás paletta: az Európai Bizottság jóváhagyásával az evolocumab a PCSK9-gátló világelső képviselőjeként került be a gyógyszerkincsbe.

hirdetés

Az Európai Bizottság július közepén engedélyezte az evolocumab készítményének forgalomba hozatalát. A Repatha 140 mg/ml injekciós oldat (előretöltött fecskendőben, illetve előretöltött tollban; Amgen Europe B.V.) a világviszonylatban elsőként engedélyezett PCSK9-gátlók képviselőjeként került fel a terápiás palettára. A készítmény a nem megfelelően kezelt hiperkoleszterinémiás betegek ellátásában jut szerephez: egy, az LDL-koleszterinszintet intenzíven csökkentő kiegészítő kezelési lehetőséget kínál.

Az evolocumab olyan monoklonális antitest, amely szelektíven kötődik a szubtilizin/kexin proprotein-konvertáz enzim 9-es típusához (PCSK9). Mivel a szervezetben lévő PCSK9 fehérje fiziológiásan csökkenti az LDL-receptorok számát a májsejtek felszínén, az enzim gátlása az LDL-receptor-denzitás növekedését eredményezi. Ennek következtében a májsejtek több LDL-koleszterin-részecskét képesek felvenni – vagyis a keringésből kivonni –, így végeredményben csökken az LDL-koleszterin (LDL-C) szérumkoncentrációja.

 

Kiknek javasolható?

Egyedülálló hatásmechanizmusával – a hivatalos javallat szerint – az evolocumab új terápiás alternatívát kínál a hiperkoleszterinémia és a kevert diszlipidémia mindazon eseteiben, amikor a sztatinkezelés nem kellően hatásos vagy nem tolerálható. Az étrendi kezelés kiegészítőjeként alkalmazható akár önmagában, akár más antihiperlidémiás szerekkel – köztük sztatinokkal – kombinációban. A lipidanyagcsere-zavarok egy ritka, örökletes formájában, a homozigóta familiáris hiperkoleszterinémia kombinációs kezelésének részeként már 12 éves kortól adható.

 

Hatásosság és biztonságosság

Az evolocumab hatásosságát és biztonságosságát igazoló, tíz III. fázisú vizsgálatban, nagyjából 6000 primer hiperlipidémiában, illetve kevert diszlipidémiában szenvedő beteg részvételével kimutatták, hogy az evolocumab jelentősen és konzisztensen csökkenti az LDL-C-szintet, és a vérlipidek más formáinak szérumbeli koncentrációját is kedvezően befolyásolja. A placebóval összevetve az LDL-C-koncentráció szignifikánsan, mintegy 55–75 százalékkal csökkent, az aktív kontrollként vizsgált ezetimib-kezeléssel összehasonlítva pedig mintegy 35–45 százalékkal nagyobb LDL-C-szint-csökkenést figyeltek meg. A homozigóta familiáris hiperkoleszterinémiában szenvedő betegek kezelésével kapcsolatos vizsgálatokban az evolocumab ugyancsak szignifikánsan, mintegy 15–30 százalékkal csökkentette az LDL-C-szintet a placebóhoz viszonyítva, és az LDL-koleszterin-szint csökkenése hosszú távon fennmaradt.

Az evolocumab-terápia nemkívánatos hatásai összevethetők a kontrollként vizsgált kezelési módokéval. Az evolocumab alkalmazásakor a kontroll ágra jellemzőnél nagyobb gyakorisággal (≥ 2 százalék) előforduló mellékhatások a nasopharyngitis, a felső légúti infekciók, a hátfájás, az ízületi fájdalom, az influenza és az émelygés voltak.

 

Az alkalmazás módja

A szubkután injekcióként alkalmazandó evolocumabot váltakozva a has, a comb vagy a felkar bőre alá kell adni. A kezelés megindítása előtt a lipideltérések és az emelkedett LDL-koleszterin-szint másodlagos (azaz nem genetikai eredetű) okait ki kell zárni. Primer hiperkoleszterinémia esetén a felnőttek kezelésére javasolt adag kéthetente 140 mg vagy havonta egyszer 420 mg (a két dózis klinikai szempontból egymással ekvivalens). Homozigóta familiáris hiperkoleszterinémia esetén, a 12 éves kor feletti gyermekek és felnőttek ellátásában a kezdő adag havonta egyszer 420 mg, ami kéthetente 420 mg-ra emelhető, ha 12 hét elteltével a terápiás hatás nem kielégítő.

 

Klinikai jelentőség

Az európai lakosság körében a mostanáig rendelkezésre álló lipidcsökkentő kezelések a nagy kardiovaszkuláris kockázatú betegek mintegy kétharmadánál nem biztosítanak kielégítő terápiás eredményt. A kiemelten nagy kardiovaszkuláris kockázatú betegpopulációban ez az arány a 80 százalékot is meghaladja. A kardiovaszkuláris betegségek éves terápiás költsége az EU-ban hozzávetőlegesen 106 milliárd euróra tehető. Éppen ezért övezte és övezi kiemelt szakmai várakozás az új generációs, PCSK9-gátló koleszterinszint-csökkentők bevezetését.

A gazdasági elemzők szerint az evolocumab jelentős piaci előnyre tehet szert azáltal, hogy megelőzte versenytársait – köztük a Roche és a Regeneron gyógyszergyárak által fejlesztett alirocumabot (PraluentTM). Az alirocumab forgalomba hozatali engedélykérelmét januárban szintén befogadta az EMA, a forgalomba hozatali engedély kiadását támogató döntés viszont csak a CHMP legutóbbi (júliusi) döntésén született a készítményről, így az Európai Bizottság végső jóváhagyására még várni kell.

(Források: EMA, Amgen)

 

 

Dr. B. D.
a szerző cikkei

hirdetés
Olvasói vélemény: 0,0 / 10
Értékelés:
A cikk értékeléséhez, kérjük először jelentkezzen be!
hirdetés
hirdetés