hirdetés
hirdetés
2022. december. 07., szerda - Ambrus.
hirdetés

EMA: „megszületett” az első gyógyszer a neonatális diabétesz kezelésére

A neonatális diabéteszes gyermekek és szüleik számára nyújthat segítséget az, ha szuszpenziós formában is forgalomba kerülhet glibenklamidos gyógyszer.

hirdetés

Az újszülöttkori diabétesz nem autoimmun betegség. A kórkép hátterében az inzulintermelő béta-sejtek membránjában található ATP-szenzitív kálium-csatornák génjeinek (Kir 6.2 és Sur 1. alegységek) a mutációja áll. Mivel a megtermelt inzulin vérkeringésbe való bekerülése ezeknek a K-csatornáknak a működésétől függ, a mutáció következtében a megtermelt inzulin nem tudja a hatását kifejteni. A következmények súlyosak lehetnek: magas vércukorszinttel és ketoacidózissal fenyegető állapotról van szó.

Korábban úgy vélték, hogy inzulinhiány áll a betegség hátterében, és inzulinnal kezelték az újszülötteket, csecsemőket. Miután 2006-ban egy NEJM közlemény rámutatott arra, hogy nem inzulintermelési zavar, hanem a fenn leírt genetikai hiba okozza a kórképet, a felnőtteknél, a 2-es típusú diabétesz terápiájában alkalmazott szulfonilurea típusú vegyületek alkalmazása is helyet kapott az újszülöttek és csecsemők terápiájában.

A hatóanyag adott, a formuláció nem megfelelő

Az elmúlt tíz évben a felnőtt betegeknek formulált, szilárd gyógyszerformájú glibenklamidot adagolták a szülők a neonatális diabéteszes gyermeküknek – off-label. Ismerve azonban azt, hogy a tabletták mozsárban való aprítása, vízzel való szuszpendálása, majd a megfelelő adag kimérése és gyermeknek való beadása milyen nehézségekkel, illetve mekkora alul- vagy túldozírozási kockázatokkal jár, a legfőbb ideje volt annak, hogy speciálisan az újszülöttek, csecsemők és kisgyermekek számára formulált készítmény is megjelenjen a gyógyszerpiacon. Abban az esetben is, ha a kórkép viszonylag kevés gyermeket érint; csak körülbelül minden 200 000. újszülöttet.

Fotó: 123rf
Fotó: 123rf

Orálisan adagolható glibenklamid-szuszpenzió, kétféle hatáserősségben

Az Európai Gyógyszerügynökségnek (EMA) a humán felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) 2018 februárjában adott pozitív véleményt egy speciálisan az újszülöttek, kisgyermekek, illetve gyermekek részére formulált, glibenklamidos orális szuszpenzió forgalomba kerüléséről.

A készítmény hatásosságát és adagolási biztonságosságát a NEOGLI-vizsgálat igazolta. Az AMMTeK által gyártott glibenklamidos szuszpenzió (Amglidia®) várhatóan 0,6 mg/ml, illetve 6,0 mg/ml koncentrációkban kerülhet majd forgalomba. A készítmény „árva” gyógyszernek (orphan drug) minősül, azaz olyan készítményről van szó, ami meglehetősen alacsony előfordulási gyakoriságú kórkép kezelésére szolgál.

Az EMA CHMP javaslatának ismeretében Európai Bizottság előreláthatólag néhány hét alatt határoz arról, hogy forgalomba kerülhet-e a hiánypótló gyógyszer az európai országokban.

(Forrás: EMA)

Dr. B. L.
a szerző cikkei

(forrás: PharmaOnline )
hirdetés
Olvasói vélemény: 0,0 / 10
Értékelés:
A cikk értékeléséhez, kérjük először jelentkezzen be!
hirdetés