hirdetés
hirdetés

Boehringer és Dicerna együttműködés

A Boehringer Ingelheim együttműködik a Dicerna Pharmaceuticals-szel a krónikus májbetegségek újfajta kezeléseinek kifejlesztése céljából.

hirdetés

A Boehringer Ingelheim és a Dicerna Pharmaceuticals (NASDAQ: DRNA), a kutatási fázisban lévő RNS-interferenciás (angol rövidítéssel: RNAi, magyar rövidítéssel: RNSi) terápiák vezető fejlesztője, bejelentette, hogy a Boehringer Ingelheim opciót érvényesített, hogy megkapja a Dicerna-val kötött licencszerződésből és kutatási együttműködésből származó második májbetegség-célpontra vonatkozó exkluzív jogokat. A 2017. októberében megkezdett együttműködés célja újfajta GalXC™ RNSi terápiák felfedezése és fejlesztése a krónikus májbetegségek kezelésére, első körben a nem-alkoholos szteatohepatitiszre (NASH) fókuszálva. Ez jelenleg egy gyógyíthatatlan betegség, amelyre nincs jóváhagyott kezelés.

Ez az opció a két vállalat kutatási együttműködése és licencszerződése keretében lévő második célpontra vonatkozik. A megállapodás feltételei szerint a Boehringer Ingelheim lesz felelős a terápiás célpont jövőbeni klinikai fejlesztéséért és forgalomba hozataláért. A Dicerna jogosult a fejlesztés és forgalomba hozatal során időszakos kifizetésekben, valamint a világszerte történő nettó értékesítések után royalty díjakban részesülni.

A Dicerna és a Boehringer Ingelheim annak alapján választotta ki a célpontot, hogy az gyógyszeresen kezelhető lehet a Dicerna saját fejlesztésű GalXC technológiai platformjának felhasználásával. A GalXC platform RNSi technológiát használ azzal a céllal, hogy gátolja a betegséget okozó gének expresszióját oly módon, hogy megsemmisíti ezen gének üzenetvivő RNS-eit (az mRNS-eket). Ez a megközelítési mód alkalmas lehet bizonyos betegségek kezelésére korábban hozzáférhetetlen gyógyszercélpontgének csendesítésével.

A NASH-t a májban felhalmozódó zsír okozza, ami májfibrózishoz, majd cirrózishoz vezethet. Különösen nagy gyakorisággal fordul elő elhízott és cukorbeteg személyeknél, és ennek a betegségcsoportnak az eddig megoldatlan kezelése fontos feladatot jelent. Az előrejelzések szerint a NASH lesz nemsokára a leggyakoribb oka az előrehaladott májbetegségek kialakulásának, és gyakran van szükség májátültetésre.

A Dicerna GalXC™ RNSi technológiai platformjáról

A Dicerna saját fejlesztésű, GalXC™ nevű RNSi technológiai platformjának az a célja, hogy elősegítse azoknak a következő generációs RNSi-alapú terápiáknak a fejlesztését, amelyek a májban lévő betegségeket okozó gének csendesítésére szolgálnak. A GalXC-alapú terápiákat a Dicer enzim dolgozza fel, amely az RNSi természetes kiindulópontja a humán sejtekben. A Dicerna módszere: a GalXC felhasználásával N-acetil-galaktózamin cukrokat kapcsolnak közvetlenül a saját fejlesztésű Dicer szubsztrát rövid interferáló RNS (DsiRNA) molekulák kiterjesztett régiójához, ami többféle konjugátum-célbajuttatási konfigurációt eredményez, amelyek a célzó ligandokhoz történő rugalmas és hatékony konjugálást tesznek lehetővé, az RNSi duplex stabilizálása közben. A Dicerna úgy gondolja, hogy ez a stabilizáció lehetővé teszi a máj hepatocitáira irányuló RNSi gyógyszerek szubkután beadását, ahol a kialakításuknál fogva specifikusan kötődnek a célsejteken lévő receptorokhoz, ami potenciálisan endocitózishoz vezet, és utat nyit a sejteken belüli RNSi mechanizmusoknak. Azáltal, hogy a Dicer enzimet használja az RNSi kiindulópontjaként, a GalXC módszer igyekszik optimalizálni az RNSi útvonal aktivitását annak érdekében, hogy az a legspecifikusabban és hatékonyabban működjön. A GalXC segítségével létrehozott vegyületek a tervek szerint széles körben, számos terápiás területen alkalmazhatóak lesznek, beleértve a ritka betegségeket, a krónikus májbetegségeket, a szív- és érrendszeri betegségeket, valamint a vírusfertőzéseket.

(forrás: Action Heller Consulting)
hirdetés
Olvasói vélemény: 2,0 / 10
Értékelés:
A cikk értékeléséhez, kérjük először jelentkezzen be!
hirdetés
hirdetés