A világ legdrágább terápiája

A Glybera (alipogene tiparvovec) egy génterápiás gyógyszer, amely egy gént juttat a szervezetbe egy genetikai hiányosság korrigálása céljából. A lipidmódosító gyógyszerek csoportjába tartozik. A Glybera egy örökletes betegség, az ún. lipoprotein-lipáz-hiány (LPLD) kezelésére szolgál, és felnőtt betegek számára javallott, akiknél familiáris lipoprotein-lipáz hiányt diagnosztizáltak, és a zsírszegény étrend ellenére súlyos vagy többszöri pancreatitises roham alakult ki.

Jelenleg a világ legdrágább gyógymódjának számít, amelyért a betegnek 1 millió dollárt kell fizetnie. A kezelés igazi áttörés, hiszen lehetővé teszi az LPLD-ben szenvedő páciensek részére, hogy speciális értrend helyett zsírszegény normál étrenden éljenek. A terápia 6 év elteltével is hatékonynak bizonyult, így a beteg állapota akár élethosszig fenntartható.

Forrás:

1/ IPM, 2013. március, XXXIII. évfolyam 3. Szám

2/ Glybera alkalmazási előírat