hirdetés
hirdetés

A digitális biomarkereké a jövő

Tíz éven belül nem maradhat versenyben olyan gyógyszerkutató vállalat, amely nem alkalmaz digitális biomarkereket – véli Glen de Vries, a gyógyszerkutatás és a klinikai gyógyszerfejlesztés szolgálatában álló Medidata Solutions cég elnöke.

hirdetés

Napjainkban a klinikai vizsgálatokban is egyre nagyobb szerephez jutnak a Big Data-ként ismert átfogó adatbázis-elemzések, ami az elkövetkezendő évtizedben odáig vezethet, hogy digitális biomarkerek alkalmazása nélkül elképzelhetetlen lesz a versenyképes gyógyszerkutatás.

Az engedélyező hatóságok által támasztott szigorú követelményrendszernek való megfelelés növeli az új gyógyszerek forgalomba kerüléséhez szükséges időtartamot, így a jogtulajdonos kevesebb bevételre számíthat a termék teljes életciklusa alatt. A becslések szerint az így kieső árbevétel mintegy 350 milliárd fontra rúg évente. Ha e mellett a terápiás előnyök kiaknázásának eltolódását is a mérlegre tesszük, már nem is lehet kétséges, hogy a biotechnológiai és gyógyszeripari kutatás-fejlesztés (K+F) megreformálása úgy a fejlesztők, mint a betegek érdekét szolgálja. Glen de Vries, a prominens multinacionális IT-cégként számon tartott Medidata Solutions alapító elnöke szerint a jövő a digitális biomarkereké, amelyek a kiterjedt adatgyűjtés és -feldolgozás révén lerövidíthetik a piaci engedélyezéshez elengedhetetlen hatásossági és hatékonysági bizonyítékok összegyűjtésének időtávját. E nézet összhangban áll a cég küldetésével, amely szerint a legmodernebb informatikai megoldásokkal támogatja a gyógyszerkutatást és a klinikai gyógyszerfejlesztést.

A mobil egészségügyi eszközök (mHealth devices) a közeljövőben minden bizonnyal megreformálják a klinikai vizsgálatok tervezését és kivitelezését – véli Glen de Vries, aki nemrég a Financial Times Gyógyszerészeti és biotechnológiai konferenciáján (Global Pharmaceutical and Biotechnology Conference 2014, London, november 17–18.) tartott előadásában mutatta be, hogyan alakíthatják át a nagy adatbázis-elemzések és a való életből származó evidenciák a gyógyszeripari szereplők K+F tevékenységét. A való életből származó adatok összegyűjtése és elemzése segíthet új gyógyszerjelölteket találni, és jelentősen hozzájárulhat a tényleges termékké fejlesztéshez, ami pedig a terápiába bekerülve a jogtulajdonosnak és a társadalomnak is hasznot hoz. A való életből vett adatok a klinikai vizsgálatok hatékonyságát is növelhetik, hiszen segíthetik a kezelésre legalkalmasabb betegpopulációk megtalálását, így akár rövidebb idő alatt összegyűjthetők a szükséges hatásossági és biztonságossági adatok. Elképzelhető tehát, hogy a ma etalonnak tekintett véletlen besorolásos klinikai vizsgálatokat idővel a való élet szerinti körülmények között zajló klinikai vizsgálatok váltják fel? Nem kizárt, bár egyelőre az élettudományi szektorban működő gyógyszeripari, biotechnológiai és orvostechnikai fejlesztésekkel foglalkozó vállalatok még csak részlegesen aknázzák ki a Big Data kínálta lehetőségeket.

 

Mobil egészségügyi eszközök…

A testre rögzíthető mobil egészségügyi eszközök képesek a szervezetben végbemenő összes változást valós időben rögzíteni, így abszolút objektív információkkal szolgálnak a biztonságosság és a hatásosság megítéléséhez. Jó példája ennek az izomdisztrófiák befolyásolására irányuló klinikai vizsgálatokban alkalmazott standard mérőmódszer, a 6 perces járási teszt, amely egy egyszerű elektronikai eszközzel a klinikai környezeten kívül is kivitelezhetővé, és így tökéletesen torzításmentessé tehető. Ezáltal nemcsak az orvosi jelenlét által szubjektíven befolyásolt élethelyzetben nyújtott teljesítményről kaphat képet a szakember, hanem láthatja a beteg járásteljesítményét a mindennapi életben – fogalmaz Glen de Vries, rámutatva, hogy e megoldással nemcsak a konkrét gyógyszerhatások, hanem azoknak a betegek életminőségére kifejtett hatásai is egyértelműen megítélhetővé válnak.

...és helyük a klinikai vizsgálatokban

A Medidata a GlaxoSmithKline-nal együttműködve nemrég sikerrel demonstrálta, hogy a mobil egészségügyi eszközök alkalmazása gördülékenyebbé teszi a klinikai vizsgálatokat. A mobil eszközök és a felhő alapú információtechnológia kombinálásával rendkívül nagy volumenű, megbízható és biztonságos adat gyűlhet össze a klinikai tanulmányokban, ami valós idejű és folyamatos betekintést nyújt a beteg állapotának alakulásába. Emellett a módszer a betegek kényelmét is szolgálja, hiszen minimálisra csökkenti a vizsgálóhelyhez kötött kötelező állapotfelmérések számát a résztvevők számára. Az adatkezelés és -feldolgozás persze nem kis feladat ilyen esetben – mutat rá a szakember –, hiszen a pilot projekt során elképesztő mennyiségű – óránként mintegy 4 gigabyte-nyi – adat gyűlt össze minden egyes betegről, ami egyénenként naponta több mint 18 millió adatot jelent a vitális paraméterek, a szívműködés és a fizikai aktivitás alakulásáról. Eza szinte elképzelhetetlen adatmennyiség viszont új világot nyit az információfeldolgozásban, hiszen a szofisztikált adatelemzés minden terápiás területen olyan fenotípus-specifikus információkkal szolgálhat a betegekről, amelyek hozzájárulhatnak bizonyos prediktív modellek kidolgozásához, és eddig soha nem látott léptékkel vihetik előre az élettudományokat.A digitális biomarkerek korszakának kezdetén állunk – szögezi le Glen de Vries. Meglátása szerint a gyógyszerkutatásban élen járó cégeknél akár már öt éven belül a K+F-stratégia szerves részévé, és azáltal a gyógyszerhatóságokkal és a betegbiztosító társaságokkal folytatott kommunikáció fontos eszközévé válhatnak a digitális biomarkerek. Azok pedig, akik az előttünk álló évtized végére sem építik be a K+F módszertanába a digitális biomarkereket, bizonyosan nem maradhatnak versenyképesek – véli a szakember.

A Medidata több partnere jelenleg is azon dolgozik, hogy meghatározott indikációs területeken mobil eszközökkel generált digitális biomarkerek alapján igazolja a terápiás hatásosságot. Az igazi áttörést persze az jelenti majd, ha egy gyógyszercég e mutatók alapján meggyőzi az engedélyező hatóságokat vagy a biztosító társaságokat arról, hogy ezek az adatok értékesebbek, mint a standard adatgyűjtési stratégiák. Amint forgalomba kerül az első olyan termék, aminek a hatásosságát digitális biomarkerek támasztják alá, a versenytársak felzárkózásához is elengedhetetlen lesz az új stratégia adaptációja. A „kompetitív dinamika” minden eddiginél nagyobb ösztönzője lesz az új technológiák és a hozzájuk kapcsolódó új stratégiák beépülésének.

(Források: Outsourcing-Pharma.com, FT Live
A képek forrása: Glen de Vries: Can Big Data/Real World Data Cure Life Science’s R&D Malaise? )

Dr. B. D.
a szerző cikkei

hirdetés
Olvasói vélemény: 0,0 / 10
Értékelés:
A cikk értékeléséhez, kérjük először jelentkezzen be!
hirdetés
hirdetés